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AAVの空カプシド（Empty Capsid）とは

Aug 21 , 2025
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AAV（アデノ随伴ウイルス）の産生過程では、細胞は大きく分けて2種類の粒子を生成します。

  1. 完全粒子（full particle）

    • カプシド内部に 完全なゲノムDNA（目的遺伝子を含む） を持つ。

    • 遺伝子導入機能を有する、本来必要とされるウイルスベクター。

  2. 空カプシド（empty capsid）

    • VP1/VP2/VP3のカプシドタンパク質のみで構成され、内部にDNAが存在しない。

    • 形態的には完全粒子とほぼ同じだが、遺伝子伝達能力を持たない。

空カプシドの生成要因

  • AAVの製造（例：三プラスミド包装システム）では、しばしば カプシドタンパク質の発現量 が ゲノムDNAの複製・包装効率 を上回る。

  • その結果、一部のカプシドはDNAを取り込まずに完成してしまい、空カプシドが形成される。

空カプシドの影響

  1. 製剤純度の低下

    • 空カプシドが多いと、有効なベクターの割合が下がる。

  2. 免疫学的影響

    • DNAを含まなくても、カプシド構造自体が宿主免疫に認識され、免疫反応を強める可能性がある。

  3. 潜在的な利点（研究報告）

    • 空カプシドが「免疫デコイ」として作用し、完全粒子が中和抗体に排除されにくくなる場合がある。

    • 特定の状況では遺伝子導入効率を向上させる可能性も議論されている。

 

AAVの空カプシドとは、DNAゲノムを内包しないカプシドのみの粒子を指す。
臨床応用では、密度勾配遠心 や クロマトグラフィー精製 などを用いて空カプシドの割合を低減し、製剤の有効性と安全性を確保することが重要である。

PackGeneについて

PackGene Biotech is a world-leading CRO and CDMO, excelling in AAV vectors, mRNA, plasmid DNA, and lentiviral vector solutions. Our comprehensive offerings span from vector design and construction to AAV, lentivirus, and mRNA services. With a sharp focus on early-stage drug discovery, preclinical development, and cell and gene therapy trials, we deliver cost-effective, dependable, and scalable production solutions. Leveraging our groundbreaking π-alpha 293 AAV high-yield platform, we amplify AAV production by up to 10-fold, yielding up to 1e+17vg per batch to meet diverse commercial and clinical project needs. Moreover, our tailored mRNA and LNP products and services cater to every stage of drug and vaccine development, from research to GMP production, providing a seamless, end-to-end solution.

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