製造関連ニュース
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Mahzi Therapeutics、ピット・ホプキンス症候群向けAAV9遺伝子治療薬「MZ-1866」が米FDAより希少小児疾患指定を取得
Sep 15 2026 -
uniQure、ハンチントン病に対するAAV遺伝子治療薬「AMT-130」の承認申請を米FDAに提出――同疾患初となる根本治療薬の承認を目指す
Sep 15 2026 -
成人の神経発達症モデルマウスにおいて、AAV介在性Meis2遺伝子治療がPVニューロンの可塑性を回復
Aug 14 2026 -
Neurogene、レット症候群に対するAAV9遺伝子治療NGN-401で持続的な発達上の改善を報告
Aug 14 2026 -
住友ファーマ・アメリカ、網膜色素変性症を対象とする網膜細胞治療薬DSP-3077で初の患者への投与を実施
Aug 14 2026 -
PTC Therapeutics、ファブリー病向けBLA段階AAV遺伝子治療薬ST-920を買収へ
Aug 14 2026 -
スカイラーク・バイオ、GJB2遺伝子変異に起因する難聴に対するAAV遺伝子治療薬の「SONIX試験」にて第1例目の患者への投与を実施
Aug 12 2026 -
エピクリスパー、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）向けAAV伝達型エピジェネティック治療薬「EPI-321」の開発推進に向け、9,000万ドルのシリーズC資金調達を実施
Aug 12 2026 -
レメディウム・バイオ、持続可能かつ用量調節可能な遺伝子治療プラットフォームの開発に向けシリーズA資金調達を実施
Aug 12 2026