AAV(アデノ随伴ウイルス)のパッケージング容量制限

Aug 22 , 2025
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AAVの遺伝子パッケージング上限

  • 最大容量:約 4.7–5.0 kb(ベクター自身のITR配列を含む)。

  • 実際に挿入可能な外来遺伝子の長さ:通常は 約4.5 kb。これ以上大きいと、ゲノムが不安定になったり、生産量が著しく低下する可能性がある。

  • 上限超過の影響

    • ウイルス粒子の組み立て効率が低下する

    • ゲノムが切断または再構成されやすくなる

    • 感染効率や発現レベルの低下につながる

対応戦略

目的遺伝子や転写単位が AAV 容量を超える場合、一般的な解決方法:

  1. ミニジーン化・コドン最適化:遺伝子配列を最適化し、冗長な塩基を削減する。

  2. デュアルAAVシステム:大きな遺伝子を2つに分割し、それぞれを異なるAAVに搭載。宿主細胞内で相同組換えや転写後機構により再結合させる。

  3. 他のベクターの利用:レンチウイルス(8–10 kbまで可能)、アデノウイルス、HSVなど。

PackGeneについて

PackGene Biotech is a world-leading CRO and CDMO, excelling in AAV vectors, mRNA, plasmid DNA, and lentiviral vector solutions. Our comprehensive offerings span from vector design and construction to AAV, lentivirus, and mRNA services. With a sharp focus on early-stage drug discovery, preclinical development, and cell and gene therapy trials, we deliver cost-effective, dependable, and scalable production solutions. Leveraging our groundbreaking π-alpha 293 AAV high-yield platform, we amplify AAV production by up to 10-fold, yielding up to 1e+17vg per batch to meet diverse commercial and clinical project needs. Moreover, our tailored mRNA and LNP products and services cater to every stage of drug and vaccine development, from research to GMP production, providing a seamless, end-to-end solution.

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