モデル構築用 AAV ウイルス|よくあるご質問(FAQ)

Jan 29 , 2026
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Q1:モデル構築用 AAV ウイルスとは何ですか?

モデル構築用 AAV ウイルスとは、組換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)を用いて、動物体内で目的遺伝子の過剰発現、ノックダウン、または遺伝子編集を行い、疾患モデルや機能解析モデルを構築するためのウイルスです。

Q2:AAV によるモデル構築では、どのようなモデルが作製できますか?

以下のようなモデル構築が可能です:

  • 遺伝子過剰発現モデル(AAV-OE)

  • 遺伝子ノックダウンモデル(AAV-shRNA / miRNA)

  • 条件付きノックアウトモデル(AAV-Cre + flox マウス)

  • 遺伝子編集モデル(AAV-CRISPR/Cas9)

Q3:トランスジェニックマウスと比較した AAV モデル構築の利点は?

AAV モデル構築には以下の利点があります:

  • モデル構築までの期間が短い

  • コストを抑えられる

  • 時間的・組織特異的制御が可能

  • 迅速な遺伝子機能解析に適している

Q4:モデル構築によく使用される AAV 血清型は?

代表的な血清型は以下の通りです:

標的組織 推奨血清型
中枢神経系 AAV9 / AAV-PHP.eB
肝臓 AAV8 / AAV9
心臓 AAV9
骨格筋 AAV1 / AAV9
網膜 AAV2 / AAV8

Q5:AAV の投与方法にはどのようなものがありますか?

  • 尾静脈投与

  • 脳定位注射

  • 局所組織注射(筋肉・心筋など)

  • 腹腔内投与(新生仔)

  • 眼内投与(硝子体内/網膜下)

Q6:AAV 投与後、どのくらいで発現や表現型が確認できますか?

一般的には:

  • 1~2 週間で遺伝子発現を確認可能

  • 3~4 週間で安定した発現

  • 4~8 週間で明確な表現型が出現

Q7:AAV による遺伝子発現はどのくらい持続しますか?

AAV は体内で長期間安定した発現が可能で、数か月から 1 年以上持続する場合があります。

Q8:組織特異的または細胞特異的なモデル構築は可能ですか?

可能です。
血清型、組織特異的プロモーター、投与経路を組み合わせることで、高い特異性を実現できます。

Q9:モデル構築用 AAV の一般的な力価は?

研究用途では、通常
1×10¹² ~ 1×10¹³ vg/mL 以上の力価が提供されます。

Q10:AAV を再投与することは可能ですか?

再投与は中和抗体の影響を受ける可能性があります。
一般的には単回投与が推奨され、必要に応じて血清型変更などを検討します。

Q11:カスタム AAV の作製は可能ですか?

はい、以下のカスタマイズに対応しています:

  • ベクター設計・配列最適化

  • 血清型・プロモーター選択

  • レポーター遺伝子の搭載

  • 研究用グレード / GMP グレード製造

Q12:どの動物種に対応していますか?

主にマウスおよびラットに対応しています。
その他の動物種については事前評価が必要です。

PackGeneについて

PackGene Biotech is a world-leading CRO and CDMO, excelling in AAV vectors, mRNA, plasmid DNA, and lentiviral vector solutions. Our comprehensive offerings span from vector design and construction to AAV, lentivirus, and mRNA services. With a sharp focus on early-stage drug discovery, preclinical development, and cell and gene therapy trials, we deliver cost-effective, dependable, and scalable production solutions. Leveraging our groundbreaking π-alpha 293 AAV high-yield platform, we amplify AAV production by up to 10-fold, yielding up to 1e+17vg per batch to meet diverse commercial and clinical project needs. Moreover, our tailored mRNA and LNP products and services cater to every stage of drug and vaccine development, from research to GMP production, providing a seamless, end-to-end solution.

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