「はい」です。しかも、mRNA 医薬品開発や基礎研究の現場では非常に一般的な形態です。
多くの mRNA プロジェクトでは、お客様がすでに mRNA の設計・合成体制を確立しているため、上流工程をあらためて繰り返す必要はなく、そのまま次の重要ステップである送達系開発へ進むことが可能です。
その中でも、LNP（Lipid Nanoparticle、脂質ナノ粒子）封入は、現在の mRNA デリバリーにおいて最も広く活用されている技術の一つです。適切な LNP 組成およびプロセス開発により、mRNA の安定性、細胞取り込み効率、全体的なデリバリー性能の向上が期待でき、in vitro / in vivo 研究をより効果的に支援します。
mRNA-LNP 包封とは？
LNP は、mRNA を保護する「キャリア」と考えることができます。
mRNA は比較的不安定で、外部環境の影響を受けて分解しやすく、また単独では効率よく細胞内へ導入されにくいという特性があります。LNP 包封の主な役割は以下のとおりです。
- mRNA を保護し、分解リスクを低減する
- 細胞取り込み効率を高める
- 細胞内送達および放出を促進する
- 目的タンパク質の発現性能向上に寄与する
現在、上市済みの複数の mRNA ワクチンや、多数の開発中 mRNA 治療法において、LNP デリバリー技術が採用されています。LNP は、mRNA 送達分野における重要なプラットフォーム技術の一つといえます。
なぜ「お客様支給 mRNA + LNP 包封」という形が選ばれるのですか？
この協業モデルが広く選ばれている理由は、効率性・柔軟性・コスト面のバランスに優れているためです。
1. より高い効率
mRNA を再度合成する必要がなく、すぐに送達評価や製剤開発へ進めるため、プロジェクト全体のスピード向上につながります。
2. より高い柔軟性
同一の mRNA に対して、異なる LNP 処方、工程条件、バッファー系を比較検討でき、用途に適したデリバリー条件を探索できます。
3. より優れた経済性
重複投資を抑えることで、時間と研究開発コストの削減に役立ちます。特に、初期スクリーニング、in vitro 評価、動物試験段階に適しています。
当社が提供できるサービス
お客様支給 mRNA プロジェクトに対し、ワンストップの LNP 包封・製剤開発支援を提供しています。主な内容は以下のとおりです。
- LNP 処方設計・最適化
- mRNA-LNP 包封プロセス開発
- 重要品質特性の最適化
例：粒子径、PDI、封入率 - 基本的な品質評価
例：粒子径 / PDI / 封入効率 - オプション評価項目
例：無菌試験、エンドトキシン試験 - 少量スクリーニングからスケールアップ製造まで対応
お客様の開発目的、用途、研究段階に応じて、最適な包封戦略および開発フローをご提案します。
お客様にご準備いただきたいもの
LNP 包封およびその後の最適化を円滑に進めるため、以下の情報・材料のご提供を推奨します。
mRNA 原液
完全性が良好で、必要な純度を満たした mRNA 原液をご提供ください。包封および製剤評価をより適切に進めることができます。
基本情報
以下のような情報があると、よりスムーズです。
- mRNA の長さ
- 修飾核酸の有無
- Cap / Poly(A) 情報
- 濃度および容量
- 現在のバッファー組成
- 想定用途
輸送・保管条件
サンプルの分解リスクを最小限に抑えるため、RNase-free 条件での取り扱い・輸送を推奨します。通常はドライアイス輸送が一般的です。
mRNA-LNP 包封効果に影響する主な要因
同一の mRNA であっても、条件が異なれば最終的な包封結果や送達性能に差が生じることがあります。主な要因は以下のとおりです。
- mRNA の完全性
- 原液バッファーが包封工程に適しているか
- 塩分、夾雑物、残留成分の有無
- LNP 処方が用途に適合しているか
- 工程条件が適切に最適化されているか
このため、LNP 包封は単なる混合操作ではなく、処方設計、工程開発、精製、品質管理を含む総合的な開発プロセスです。専門的な最適化は、その後の実験結果の再現性や安定性に大きく関わります。
当社が選ばれる理由
当社は mRNA 送達開発のニーズに対応し、体系的な LNP 包封支援を通じて、お客様のプロジェクト推進をサポートします。
当社の強み
- 複数処方のスクリーニング体制
送達性および発現性能の向上に貢献 - 厳格な品質管理プロセス
重要指標を評価し、安定性と信頼性の高い結果を支援 - 迅速なプロジェクト対応
ご相談から試料調製までスピーディーに対応 - in vitro / in vivo 研究へのスムーズな接続
初期評価から後続開発まで幅広く支援
PackGeneについて
PackGene Biotech is a world-leading CRO and CDMO, excelling in AAV vectors, mRNA, plasmid DNA, and lentiviral vector solutions. Our comprehensive offerings span from vector design and construction to AAV, lentivirus, and mRNA services. With a sharp focus on early-stage drug discovery, preclinical development, and cell and gene therapy trials, we deliver cost-effective, dependable, and scalable production solutions. Leveraging our groundbreaking π-alpha 293 AAV high-yield platform, we amplify AAV production by up to 10-fold, yielding up to 1e+17vg per batch to meet diverse commercial and clinical project needs. Moreover, our tailored mRNA and LNP products and services cater to every stage of drug and vaccine development, from research to GMP production, providing a seamless, end-to-end solution.
