「ボイジャー社、アルツハイマー病を対象としたタウ標的型AAV遺伝子治療の6ヶ月非ヒト霊長類（NHP）毒性試験データを発表」

2026年7月15日

ボイジャー・セラピューティクス（Voyager Therapeutics）社は、アルツハイマー病を対象とした開発中の血液脳関門（BBB）通過型タウ標的AAV遺伝子治療薬「VY1706」について、6ヶ月間のGLP（非臨床試験実施基準）準拠毒性試験データをアルツハイマー病協会国際会議（AAIC）で発表した。

データによると、VY1706は非ヒト霊長類（NHP）において単回静脈内投与後に良好な耐容性を示し、最長6ヶ月間にわたりタウ関連バイオマーカーの持続的な減少をもたらした。ボイジャー社は、アルツハイマー病に深く関連する脳の主要領域において、MAPT mRNAおよびタウタンパク質が最大75%減少したと報告している。

VY1706は、アルツハイマー病における神経変性や認知機能低下に関連するタンパク質である、細胞内および細胞外両方のタウを減少させるよう設計されている。同治療薬は、脳への全身投与を可能にする同社独自の「TRACER™」AAVカプシドに、MAPT mRNAを標的とするベクター化siRNAを封入したもの。

TRACERカプシドは、脳血管頭に発現する保存された内皮受容体であるALPLを利用することにより、静脈内投与後に血液脳関門を通過するように設計されている。ボイジャー社は、このALPLを介した輸送が、種間（動物からヒトへの）外挿性の可能性を裏付けるものであると述べている。

3ヶ月および6ヶ月のGLP毒性試験において、VY1706は非ヒト霊長類で良好な安全性プロファイルを示した。試験された最高用量である5 × 10¹³ vg/kgに達するまで、中枢神経系、後根神経節（DRG）、または肝臓を含む末梢臓器において、有害な臨床病理学的または組織病理学的所見は観察されなかった。

データはまた、単回静脈内投与後、中枢神経系への広範で持続的、かつ用量依存的な送達が行われたことを示している。ボイジャー社は、タウの減少に加えて、肝臓への取り込み回避（デ・ターゲティング）を極めて重要な特徴として強調した。全身投与される遺伝子治療において、肝臓への曝露は安全性上の懸念につながる可能性があるためである。

ボイジャー社は2026年6月に、FDA（米国食品医薬品局）からVY1706の治験依頼書（IND）の承認を取得しており、これにより早期アルツハイマー病の成人患者を対象とした臨床試験の開始が可能となった。同社は2026年後半に投与を開始する予定である。

ボイジャー社によると、VY1706はFDAからIND承認を得た初のタウ標的型遺伝子治療薬である。この開発プログラムは、広範な中枢神経系への送達を必要とする神経疾患へのアプローチとして、改変型AAVカプシドやベクター化RNAサイレンシング技術の活用に対する関心の高まりを反映している。

ヒトへのトランスレーション（トランスレーショナルリサーチ）に成功すれば、VY1706は、単回静脈投与の遺伝子医薬品を通じてタウの産生を直接標的とすることにより、アルツハイマー病に対する差別化されたアプローチとなり得る。今後の臨床試験は、前臨床段階における安全性、送達性、およびタウ減少プロファイルが、早期ステージの患者においても再現（トランスレート）されるかどうかを評価する上で重要なものとなる。