PTC Therapeutics、ファブリー病向けBLA段階AAV遺伝子治療薬ST-920を買収へ

2026年8月12日

PTC Therapeuticsは、Sangamo Therapeuticsが実施した競争的な破産オークションを通じ、ファブリー病を対象とするBLA申請段階の単回投与AAV遺伝子治療薬ST-920（一般名：isaralgagene civaparvovec）の買収において、落札者に選定されたと発表しました。

予定されている取引には、1億1,100万ドルの前払い金に加え、一定の規制当局による承認を条件とする最大1億ドルの成功報酬型マイルストーン支払いが含まれます。買収は、正式契約の締結、破産裁判所の承認、独占禁止法上の審査、その他通常のクロージング条件を満たすことが前提となります。取引完了は、2026年第3四半期後半から第4四半期初頭を予定しています。

ST-920は、1回の投与でα-ガラクトシダーゼA（α-Gal A）を長期的に産生させるよう設計されたAAV遺伝子治療薬です。α-Gal Aは、ファブリー病で欠損している酵素です。本治療は、グロボトリアオシルセラミド（Gb3）の蓄積を減少させ、慢性的な酵素補充療法（ERT）に伴う治療負担を軽減する可能性があります。

米国食品医薬品局（FDA）に対する迅速承認を目的としたローリング方式の生物製剤承認申請（BLA）は、2026年第4四半期に完了する見込みです。PTCによると、この申請は、腎機能に対する良好な臨床効果を示すデータと、第1/2相STAAR試験における52週間の安全性および忍容性データに基づいています。

ファブリー病は、GLA遺伝子の変異によってα-Gal Aの酵素活性が欠損する、希少な遺伝性リソソーム蓄積症です。Gb3の蓄積により、腎臓、心臓、神経、眼、消化管、皮膚など複数の臓器が損傷する可能性があります。症状には、腎疾患、心不全、神経障害性疼痛、消化器症状、暑さへの不耐性、被角血管腫、発汗の減少または消失などがあります。

STAAR試験では、ST-920は52週時点で年間化推算糸球体濾過量（eGFR）傾きの平均値が良好であったほか、心機能および生活の質に対する良好な効果を示すエビデンスが得られました。PTCによると、試験開始時にERTを受けていたすべての参加者がERTを中止しました。

最も早期に治療を受けた参加者では、最大4.5年間にわたりα-Gal A活性の上昇が持続しており、試験参加者全体で腎機能の改善が維持されていることを示すデータも得られています。

ST-920は、良好で忍容性の高い安全性プロファイルを示しており、通常の予防的または投与後の全身性免疫抑制剤を必要としません。本治療は、FDAから再生医療先端治療（RMAT）指定、希少疾病用医薬品指定、ファストトラック指定を受けています。また、欧州医薬品庁（EMA）から希少疾病用医薬品指定およびPRIME適格性の認定を受けています。

迅速承認を目的とするBLA申請は、FDAと整合する中間臨床評価項目として、52週時点の年間化eGFRに基づいています。PTCは、STAAR試験の104週時点の結果を、通常承認を裏付ける確認的エビデンスとして提出する予定です。

PTCは今回の買収により、同社が既に有する希少疾患領域の規制・商業インフラと、ファブリー病治療薬の商業化に関する経営陣の経験を活用できるとしています。同社は、グローバルな希少疾患事業基盤を活用し、米国外でも規制当局の承認取得を目指します。

今回の買収計画により、PTCの希少疾患ポートフォリオに近い将来の商業機会が加わる可能性があります。ST-920が承認された場合、2027年の商業化が見込まれます。