住友ファーマ・アメリカ、網膜色素変性症を対象とする網膜細胞治療薬DSP-3077で初の患者への投与を実施

2026年8月12日

住友ファーマ・アメリカは、非症候性網膜色素変性症（RP）を対象に、同社が開発中の同種iPS細胞由来網膜シート治療薬DSP-3077を評価する第1/2a相臨床試験において、初の患者に対する網膜下移植を実施したと発表しました。

DSP-3077は、同種人工多能性幹細胞（iPS細胞）由来の網膜シートからなる、開発中の再生医療用細胞治療薬です。本製品は、自己組織化細胞培養技術によって作製された三次元網膜オルガノイドを基盤とし、網膜組織構造と豊富な光受容体前駆細胞を含む多層構造の網膜シートに加工されています。

第1/2a相試験は、成人のRP患者を対象とする、非盲検、単群、非対照、用量漸増試験です。DSP-3077は、片眼に対して1回、網膜下に投与されます。

主要目的は、安全性および忍容性を評価することです。その他の目的として、移植片の生着、治療効果の可能性、投与デバイスの性能を評価します。本試験では、視力基準と用量によって定義された3つのコホートに、各4名、計12名の患者を登録する予定です。

網膜色素変性症は、約4,000人に1人が罹患するとされる、まれで進行性の遺伝性網膜疾患です。杆体および錐体の光受容体細胞が変性することを特徴とし、まず夜間視力と周辺視野が失われ、多くの場合、最終的には中心視力も低下します。現在、根治的な治療選択肢は限られています。

DSP-3077の基盤技術は、SFEBq法に基づいています。SFEBq法は、多能性幹細胞から三次元の神経組織やオルガノイドを作製するために用いられる自己組織化細胞培養技術です。この手法は、日本の理化学研究所における笹井芳樹氏の研究グループによって開発されました。

住友化学は以前、理化学研究所と共同研究を行い、この技術の改良に取り組みました。その後、住友ファーマが共同研究を引き継ぎ、iPS細胞由来網膜シートの製造工程の開発を進めました。現在、住友ファーマ・アメリカ、住友ファーマ、RACTHERA、S-RACMOは、このプラットフォームのさらなる改良と、網膜再生医療における応用範囲の拡大に向けた研究を継続しています。

米国食品医薬品局（FDA）は、2026年3月、網膜色素変性症の治療を対象としてDSP-3077に希少疾病用医薬品指定を付与しました。

今回の初の患者への移植は、iPS細胞由来網膜再生医療における初期の臨床上の重要な節目となります。また、RPで変性した光受容体細胞を置換または支援する手段として、網膜シート移植を評価する取り組みをさらに進展させるものです。