Neurogene、レット症候群に対するAAV9遺伝子治療NGN-401で持続的な発達上の改善を報告

2026年8月11日

Neurogeneは、2026年第2四半期の決算を発表するとともに、レット症候群を対象とする開発中のAAV9遺伝子治療薬NGN-401について、臨床開発が引き続き進展していることを明らかにした。

NGN-401は、レット症候群に対する単回投与治療となる可能性を有する治療薬として開発されている。本治療法は、完全長のヒトMECP2遺伝子を導入するもので、Neurogene独自のEXACT™導入遺伝子制御技術を組み込んでいる。この技術は、細胞ごとにMeCP2タンパク質の発現を一貫性のある厳密なレベルに制御することを目的としている。

同社は、2026年6月16日をデータカットオフ日とする第1/2相試験の長期データが良好であったと報告した。試験では、全参加者がClinical Global Impression-Improvement（CGI-I）評価で改善を示し、少なくとも1つの発達上のマイルストーンを獲得した。

10例の参加者全体で、合計47件の発達上のマイルストーンが獲得され、参加者1人当たりの平均は4.7件となった。Neurogeneによると、データカットオフ時点で、追跡期間30カ月まで改善は継続しており、改善の頭打ちや獲得したマイルストーンの喪失は認められなかった。

また、マイルストーンは段階的かつ順を追って獲得されており、治療後に発達が再開した可能性を示唆しているという。10例中7例が少なくとも2つの発達上のマイルストーンを獲得し、レット症候群の中核領域のうち少なくとも2領域で改善を示した。これらの改善は、小児参加者と青年期・成人参加者の双方で確認された。

さらに、参加者は、レット症候群総運動機能評価尺度（Rett Syndrome Gross Motor Scale）およびレット症候群手指機能評価尺度（Rett Syndrome Hand Function Scale）など、その他の妥当性が検証されたレット症候群評価尺度でも、臨床的に意義のある改善を示し、統計学的有意差が報告された。

NGN-401は、脳および神経系を標的とするため、脳室内投与によって投与される。本候補薬は、承認申請用のEmbolden™試験で評価されており、25例への投与が完了している。Embolden試験のトップラインデータは、2027年下半期に公表される見込みである。

2026年8月10日をデータカットオフ日とした時点で、1E15 vg用量のNGN-401は、第1/2相試験およびEmbolden試験を通じて概ね良好な忍容性を維持しており、安全性データは35例で得られている。

Neurogeneはまた、予定している生物製剤承認申請（BLA）の提出を支援するため、2026年7月に工程性能適格性確認（PPQ）キャンペーンを開始した。PPQの実施完了は2026年末までに見込まれている。

NGN-401は、FDAから画期的治療薬、再生医療先端治療（RMAT）、ファストトラック、オーファンドラッグ、希少小児疾病の各指定を受けているほか、FDA STARTパイロットプログラムにも選定されている。また、EMAから先端治療医薬品（ATMP）、オーファン、PRIMEの各指定を、英国からは革新的ライセンス・アクセス・パスウェイ（ILAP）指定を受けている。

Neurogeneは、約1億4,400万ドルの総調達額となった、応募超過の公募増資を通じて財務基盤を強化した。2026年6月30日時点で、同社の現金、現金同等物および短期投資は2億2,540万ドルであった。7月の資金調達による純調達額を含めると、プロフォーマベースの現金資源は約3億6,020万ドルとなり、2029年第1四半期までの計画事業を賄える見込みである。

今回の更新により、NGN-401は希少な小児神経疾患分野で最も注目される後期開発段階のAAV遺伝子治療プログラムの一つとして位置付けられる。今後18カ月間に、製造および承認申請に関する重要なマイルストーンが予定されている。