世界初のAAV送達型二重特異性抗体遺伝子治療薬 —— StarryGeneの「XMVA09」、第II相臨床試験を開始

StarryGene（星眸生物）は先日、自社開発した滲出型加齢黄斑変性（wAMD）治療用の「XMVA09注射液」に関する第II相臨床試験開始会議（キックオフミーティング）を成功裏に開催しました。この重要なマイルストーンにより、XMVA09注射液は世界で初めて第II相臨床開発段階に進んだAAV送達型二重特異性抗体（バイスペシフィック抗体）となるとともに、非天然型カプシドを用いた眼科領域のAAV治療薬として中国で初めて第II相臨床試験に進んだ薬剤となり、中国国内外の眼科遺伝子治療における新たな一歩を刻みました。StarryGeneの戦略的パートナーとして、PackGene Biotech（派格生物）はこの目覚ましい進展に対し心より祝意を表します。今後もStarryGeneと緊密に連携し、XMVA09注射液の商業化プロセスの加速と、より多くの患者さんへの貢献に向けて協力を継続してまいります。

wAMDは50歳以上の人口における不可逆的な視力障害の主要な原因であり、世界で約2億人の生活の質（QOL）に影響を与えています。現在の標準治療下では、患者は1〜2か月ごとに抗VEGF薬の眼内注射を受け続ける必要があります。治療の中断や不十分な投与は長期的な治療効果の低下や不可逆的な視力喪失につながる一方、遺伝子治療は「単回投与で生涯にわたる持続的効果」を達成できる可能性を秘めています。二重特異性抗体標的と硝子体内投与を兼ね備えた世界唯一の遺伝子治療薬であるXMVA09注射液は、VEGF-AおよびAng-2を標的とする二重特異性抗体遺伝子を搭載したAAV遺伝子ベクターを採用しています。硝子体内注射を通じて網膜色素上皮（RPE）細胞に直接作用して治療用タンパク質を発現させ、wAMDの長期的な治療効果の達成を目指します。

XMVA09注射液は2024年3月に中国国家薬品監督管理局（NMPA）より臨床試験の承認を取得しました。今年4月初旬には、第I相臨床試験におけるすべての被験者の登録と投与が成功裏に完了しました。予備的な結果では良好な安全性と忍容性が示され、有効性データにおいても顕著な市場優位性が示されました。天津で開催されたXMVA09注射液のwAMD治療を対象とする第II相開始会議には、中国国内のwAMD治療分野におけるトップエキスパート、StarryGeneのコアマネジメントチーム、および臨床研究パートナーの代表者が集まり、XMVA09注射液の第II相臨床試験プロトコルおよび実施計画について協議を行いました。

StarryGeneのチーフ・メディカル・オフィサー（CMO）である苗伯隆（Bolong Miao）博士は次のように述べています。
「硝子体内投与による初の革新的な二重特異性抗体療法として、XMVA09注射液はwAMD患者さんの投与頻度を大幅に低減し、将来のwAMD一次維持療法の選択肢となることが期待されています。エキスパートチームの豊かな臨床経験と関係各所の緊密な連携により、XMVA09注射液の臨床開発は着実に進展し、一刻も早く多くの患者さんに恩恵をもたらすことができると確信しております」

StarryGeneの最高経営責任者（CEO）である蔡元（Yuan Cai）博士は次のように述べています。
「この極めて重要な第II相臨床試験の開始は、当社における直近の重要なマイルストーンであり、当社の技術的優位性を検証する上で不可欠なステップです。XMVA09注射液が優れた臨床的ベネフィットをもって次のステージへと順調に進展できたことは、すべてのパートナーの支援、株主の皆様の信頼、そして当社のチームによる献身と緊密な協力の賜物です。StarryGeneは今後も研究開発に注力し、最先端の遺伝子治療技術を活用して業界をリードする革新的製品を開発し、可能な限り幅広い患者層に貢献してまいります」

StarryGeneについて

StarryGene（星眸生物）は、最先端の遺伝子編集技術および眼科疾患向け遺伝子治療製品の開発を基盤とする、眼科用遺伝子治療薬の開発に特化したハイテク企業です。同社のコアチームは、国家傑出青年科学基金の採択者が率いる博士号保持者を中心とした起業家チームで構成されています。研究開発面では、二重特異性抗体最適化プラットフォームおよびカプシドスクリーニングプラットフォームを含む「AAV-抗体遺伝子創薬プラットフォーム」と「遺伝子編集プラットフォーム」という2つのコア技術基盤を確立しています。

同社は、中国の患者が自立してアクセス可能な眼科遺伝子治療薬の開発に尽力し、主要な眼科適応症への遺伝子治療の応用を積極的に推進しています。加齢黄斑変性に代表される一般的な眼科疾患を足がかりに眼科領域を突破口とし、中国の人々がより長く視力を保ち、より良好な視覚を享受できるよう貢献することを目指しています。

PackGene Biotechは、プラスミドからAAVに至る包括的なCMCサービスの提供を通じてStarryGeneの「XMVA09注射液」プロジェクトに参画し、滲出型加齢黄斑変性（wAMD）を対象とする第II相臨床開発への進展を支援できたことを大変光栄に思います。当社は、StarryGeneの遺伝子治療分野における技術革新とこれまでの成果に深く敬意を表し、心よりお祝い申し上げます。今後も両社間の綿密な連携を継続し、バイオ医薬品産業の革新と発展を共同で推進しながら、人々の健康に貢献してまいります。