Encoded Therapeutics、シリーズFで2億7,500万ドルを調達 —— ドラベ症候群向けAAV遺伝子治療薬「ETX101」のピボタル試験推進および神経疾患パイプラインを加速

重篤な中枢・末梢神経系疾患に対する精密遺伝子治療薬の開発を手掛ける臨床ステージのバイオテクノロジー企業、Encoded Therapeutics Inc.（以下「Encoded社」）は、2億7,500万米ドルのシリーズF資金調達を完了したことを発表しました。本ラウンドは、GV（旧 Google Ventures）および大手ヘルスケア特化型ファンドが共同主導し、ARCH Venture Partners、Braidwell LP、Farallon Capital Management、Illumina Ventures、Invus、Janus Henderson Investors、Matrix Capital Management、Nolan Capital、RTW Investments、SoftBank Vision Fund 2、Venrockなど、新規および既存の有力投資機関が参加しました。

主な資金使途：

1. ETX101のピボタル（検証的）臨床試験の推進：SCN1A遺伝子変異に起因するドラベ症候群（Dravet Syndrome）の乳幼児を対象とした承認申請用の主要ピボタル試験、ならびに18歳までの小児・青年期患者を対象とする適応拡大試験を支援。
2. 商用規模GMP製造能力の拡充：社内の商用基準を満たす自社GMP製造施設およびプロセスの増強。
3. 神経疾患パイプラインの加速：切断後神経腫疼痛（Post-amputation neuroma pain）を対象とする新規候補薬「ETX301」の研究開発を推進（2027年に治験許可申請［IND］を提出予定）。

臨床データの進展とコメント

本発表に先立ち、Encoded社は欧州てんかん学会（European Epilepsy Congress）において、ETX101の第1/2相臨床試験（POLARIS試験）の中間データを発表しました。その結果、患者のてんかん発作頻度の顕著かつ持続的な減少と、神経発達面における極めて有望な改善傾向が示されました。

Encoded社 最高経営責任者（CEO） Kartik Ramamoorthi 博士のコメント：
「欧州てんかん学会で報告されたPOLARIS試験の中間データは、発作頻度の大幅かつ持続的な減少と発達機能の改善を示しました。この成果により、ETX101がドラベ症候群の病態を根底から変革し得る治療法であるとの確信がさらに強固なものとなりました。ピボタル試験が本格始動する中、今回の調達資金はETX101の製品登録・承認申請に向けた十分なリソースをもたらし、技術基盤の拡充とパイプラインの多角化を進めるための強力な推進力となります。」

GV ジェネラルパートナー Brendan Bulik-Sullivan 博士のコメント：
「ETX101が示す臨床データは回を追うごとに説得力を増しており、持続的な発作抑制だけでなく発達機能の向上兆候も確認されています。これは本剤が革新的な治療選択肢になり得ることを裏付けるものです。共同リード投資家として本ラウンドに参画し、Encoded社のピボタル試験推進を支援できることを大変誇りに思います。」

GV ジェネラルパートナー兼ライフサイエンス投資共同責任者 David Schenkein 医師のコメント：
「ETX101が達成したマイルストーンは、精密遺伝子医薬品に対するEncoded社のアプローチの妥当性と、同社の技術プラットフォームの広範な拡張性を証明しています。より正確かつ持続的な生物学的アプローチが治療成績を大幅に向上させ得る神経疾患領域において、Encoded社は包括的なパイプラインを構築する上で極めて有利な位置につけています。」

Encoded Therapeuticsについて

Encoded Therapeuticsは、重篤な単一遺伝子疾患および高頻度に見られる神経疾患を対象に、1回投与型（ワンタイム投与）の精密遺伝子治療薬の開発を進める臨床ステージのバイオテクノロジー企業です。独自の「ベクターエンジニアリング・プラットフォーム」を活用することで、中枢神経系（脳）および末梢神経系において高い細胞特異性を持つ遺伝子発現制御を実現し、疾患原因遺伝子を精密かつ強力にコントロールします。創薬探索から臨床開発、自社商用GMP製造に至る包括的な創薬エンジンを有し、幅広い神経疾患に対する次世代遺伝子治療薬の創出をリードしています。

免責事項および著作権に関する声明

1. 情報提供の目的：本記事はバイオ・医薬品業界のニュース提供および学術・産業動向の共有を目的として作成されたものであり、特定の医薬品・治療法の推奨、臨床診断、または投資勧誘を意図したものではありません。
2. 著作権・引用元：本稿はEncoded Therapeutics Inc.の公式発表資料に基づき編集・翻訳されています。原文の著作権は同社に帰属します。