VeonGen、スターガルト病に対するデュアルAAV遺伝子治療薬「VG801」のピボタル第III相試験デザインおよびCMC戦略に関して米FDAと合意

ドイツ・ミュンヘン、2026年11月5日 — 次世代遺伝子治療薬の開発を手掛ける臨床段階の遺伝子医薬品企業である VeonGen Therapeutics（以下「VeonGen」）は本日、スターガルト病およびその他のABCA4関連網膜ジストロフィーを対象とする治験薬のデュアルAAV遺伝子治療薬「VG801」において、規制上および臨床上の重要な進展があったことを発表しました。

VeonGenは、再生医療先端治療（RMAT）のType Bミーティングにおいて、VG801のピボタル第III相プログラムに関する主要な臨床項目およびCMC戦略について米国食品医薬品局（FDA）と合意に達しました。FDAの公式会議議事録には、主要評価項目（Primary Endpoint）、試験期間、対照群の設定を含むピボタル試験デザインに関する合意が明記されています。CMC面においては、既存の臨床試験用バッチの第III相試験への継続使用、ならびに商用生産戦略の主要事項に関する合意が含まれています。本合意は極めて明確な規制上の道筋を示し、グローバル規模でのピボタル第III相開発の準備を強力に後押しするものです。

並行して、VeonGenはFDAの希少疾患評価項目推進（RDEA）パイロットプログラムを通じ、スターガルト病における機能的視力評価法として仮想現実視覚検査（VRVT）の承認・標準化を進めています。また、VG801は欧州および中国でも第I/II相臨床試験の承認を取得しており、グローバル開発を加速させています。

現在進行中のファースト・イン・ヒューマン（FIH）第I/II相臨床試験（NCT07002398）では、成人および小児患者を含む3つの用量コホートにおいて計15名の患者に投与が行われました。VG801は12か月時点まで、BCVA、VRVT、微小視野計固視検査を含む複数の評価において、一貫した持続的な機能改善を示しています。ベースラインBCVA測定が可能であった13名全例において、6か月または12か月時点でベースラインからの視力改善が認められ、うち11名が5文字以上、7名が10文字以上、4名が15文字以上のETDRS文字向上を達成しました。これらの所見は、安定した網膜構造の維持および良好な安全性プロファイルとともに、VG801の治療可能性を裏付けるものです。

VeonGenの共同創業者兼最高経営責任者（CEO）であるキャロライン・マン・シュー（Caroline Man Xu）医学博士は次のように述べています。
「ピボタル第III相臨床およびCMC戦略についてFDAと合意できたことは、VG801にとって大きなリスク低減となるマイルストーンであり、グローバルな承認申請試験に向けた極めて重要な一歩です。成人および小児患者の双方便で見られた持続的な機能改善は、本プログラムに対する我々の自信を一層強固なものにしました。当社の差別化された技術は、スターガルト病の根本的な遺伝的原因を標的とし、患者様の視力を維持・改善する可能性を秘めています。今後もグローバル第III相試験の推進に注力し、世界中の患者様に革新的な治療法をお届けできるよう尽力してまいります」

VG801は、独自の新規vgAAV2カプシドと、mRNAトランススプライシングによる再構成技術「vgRNA REVeRT」を組み合わせたVeonGen独自の遺伝子治療プラットフォームを活用しています。これにより、網膜光受容体細胞内へ完全長で機能的なヒトABCA4遺伝子を送達・再構成することを可能にしました。この独自のデュアルAAVアプローチは、多様なABCA4遺伝子変異に起因するスターガルト病の根本原因に対処するよう設計されており、遺伝子型を問わない包括的な治療法として患者様に機能的ベネフィットを提供する可能性を有しています。

【免責事項】

本資料は、VeonGen Therapeutics 社の公式発表（2026年11月5日付）を基に情報提供のみを目的として翻訳・作成されたものです。医学的アドバイスや特定の治療・投資を推奨するものではありません。臨床試験の進行状況および規制当局の判断に関する最新・正確な情報については、公式の英文発表資料をご参照ください。