Neurogene社、レット症候群を対象とするAAV9遺伝子治療薬「NGN-401」の臨床試験データを更新、および公募増資の開始を発表

2026年7月1日

Neurogene社は、レット（Rett）症候群に対する開発中のAAV9遺伝子治療薬「NGN-401」を評価する第1/2相臨床試験において、良好な最新データを報告しました。また同社は、本開発プログラムの継続的な開発および商業化前活動を支援するため、普通株式の公募増資（募集）を実施する提案を発表しました。

12〜30ヶ月の追跡調査を行った10名の被験者において、患者は合計47の発達マイルストーンを達成し、1人あたり平均4.7のマイルストーンを新たに獲得しました。すべての被験者において、臨床全般印象改善尺度（CGI-I）による改善が認められ、少なくとも1つの発達マイルストーンを新たに獲得しました。また、すべての被験者が過去12ヶ月間に少なくとも1つの新しい発達マイルストーンを獲得しており、30ヶ月の追跡調査期間を通じて、プラトー（発達の頭打ち）や獲得したマイルストーンの消失は見られなかったことも報告されました。

レット症候群は、主にMECP2遺伝子の病原性変異に関連して発症する、稀な神経発達障害です。この疾患は、発達の後退、手の機能の消失、コミュニケーション障害、運動機能障害、てんかん発作、呼吸異常、その他の深刻な神経症状を引き起こす可能性があります。

NGN-401は、フルレングス（完全長）のヒトMECP2遺伝子を届ける、1回限りの投与を目的とした遺伝子治療薬です。本治療薬はAAV9ベクターを使用しており、細胞ごとにMeCP2タンパク質の発現を厳密に制御するように設計された、Neurogene社独自のトランスジーン調節技術「EXACT™」が組み込まれています。NGN-401は、脳および神経系への広範な標的化をサポートするため、脳室内（intracerebroventricular）投与によって投与されます。

今回の第1/2相臨床試験の最新データによると、発達の改善は段階的かつ連続的に生じており、治験担当医師は、治療後に発達のプロセスが再始動した可能性を示唆していると述べています。手の機能、大運動機能（粗大運動）、コミュニケーションを含む、レット症候群の主要な機能領域全体で改善が観察されました。

臨床症状の改善は速やかに現れ、治療後に最初の臨床的改善が見られるまでの期間の中央値は2ヶ月でした。マイルストーンの獲得は時間の経過とともにさらに深まり、6ヶ月時点から12ヶ月時点にかけて95%増加し、6ヶ月時点から少なくとも12ヶ月以降にかけて147%増加しました。10名中7名の被験者が、少なくとも2つの発達マイルストーンを獲得し、レット症候群の主要領域のうち少なくとも2つ以上で改善を示しました。

さらにNeurogene社は、レット症候群大運動能力尺度（Rett Syndrome Gross Motor Scale）やレット症候群手機能尺度（Rett Syndrome Hand Function Scale）など、検証済みの他のレット症候群評価尺度においても、臨床的に意義のある改善が確認されたことを報告しました。

安全性について、1E15 vg用量でのNGN-401は全体として良好な耐容性を示し続けました。治療に関連するすべての有害事象は、重症度において軽度または中等度であり、その大部分はAAV治療において予想される潜在的なリスクとして知られているもので、すでに消失しているか、あるいは消失しつつあるものでした。2025年10月の前回データカットオフ以降、新たな治療関連の重篤な有害事象は報告されていません。

Neurogene社は、検証的試験（registrational trial）である「Embolden™試験」の投与を完了しており、2026年6月16日のカットオフ時点で、治療に関連する重篤な有害事象や用量制限毒性は報告されていません。Embolden試験の主要データ（Topline data）は、2027年後半に発表される予定です。

臨床データの発表と並行して、Neurogene社は、普通株式、または一部の投資家向けとして普通株式を購入するためのプリファンデッド・ワラント（前払型新株予約権）の公募を実施する提案を発表しました。同社はまた、引受会社に対し、公募価格から引受割引および手数料を差し引いた価格で、追加株式を購入するための30日間のオプションを付与する予定です。今回の募集におけるすべての証券は、同社によって提供され、市場およびその他の条件に従うことになります。

Neurogene社は、今回の募集による手取金純額を、手元資金、現金同等物、および有価証券と合わせて、NGN-401の継続的な臨床開発、NGN-401の商業化前活動、運転資金、およびその他の一般的な企業目的に充当する予定です。今回の公募における共同ブックランニングマネージャーは、Leerink Partners、Stifel、Guggenheim Securities、LifeSci Capital、およびWilliam Blairが務めます。

NGN-401は、米国食品医薬品局（FDA）から「画期的治療薬（Breakthrough Therapy）」、「再生医療先進治療（RMAT）」、「ファストトラック（Fast Track）」、「希少疾病用医薬品（Orphan Drug）」、「稀少小児疾患（Rare Pediatric Disease）」の指定を受けているほか、FDAの「STARTパイロットプログラム」にも選定されています。また、欧州医薬品庁（EMA）からは「先進医療医薬品（ATMP）」、「希少疾病用医薬品（Orphan）」、「PRIME」の指定を、英国医薬品・医療製品規制庁（MHRA）からは「革新的ライセンス・アクセス経路（ILAP）」の指定を受けています。

今後、検証的試験において第1/2相試験の知見が裏付けられれば、NGN-401はレット症候群に対する重要な1回投与の遺伝子治療アプローチとなり、単なる対症療法にとどまらず、機能的なMECP2遺伝子の欠損という根本的な原因に対処できる可能性があります。今回の資金調達の提案は、NGN-401の後期開発を推進し、将来的な商業化に向けた準備を整えるというNeurogene社の姿勢をさらに裏付けるものです。