ジェネソン、神経筋疾患および代謝性疾患におけるAAVベクターの革新と臨床の進捗を強調

2026年7月13日 —

ジェネソン（Genethon）は最新のニュースレターを発行し、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、肢帯型筋ジストロフィー、およびクリグラー・ナジャール症候群における臨床最新情報や、次世代AAV（アデノ随伴ウイルス）ベクター工学の進歩など、同社の遺伝子治療パイプライン全体の進捗を明らかにしました。

ジェネソンは、フランス筋ジストロフィー協会（AFM-Telethon）によって設立された非営利の遺伝子治療研究開発機関です。同機関は、未充足の医療ニーズが高い神経筋疾患を中心に、遺伝子医療を希少疾患の治療法へと応用（トランスレーション）することに注力しています。

主なハイライトの一つは、組織特異性を向上させた新世代のAAVカプシドを設計するための、ボストンのアンパーサンド・バイオサイエンシズ（Ampersand Biosciences）との共同研究です。この提携は、AAVを用いた遺伝子治療の標的への正確性を高めることを目的にしており、オフターゲット効果（標的外への曝露）を抑えつつ、治療効果を向上させる可能性を秘めています。

また、ニュースレターでは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象としたジェネソンの低用量マイクロジストロフィン遺伝子治療薬「GNT0004」について、長期的な有効性と安全性が確認されたことも報告されました。GNT0004は現在、第3相臨床試験（フェーズ3）で評価が進められており、短縮されつつも機能を持つマイクロジストロフィン遺伝子を筋肉細胞に届けるように設計されています。

肢帯型筋ジストロフィーR5に関しては、この極めて稀な神経筋疾患向けに開発中の遺伝子治療薬「ATA-200」の投与を受けた最初の患者群において、初期の有効性と安全性の有望なデータが得られたことが強調されました。

さらに、稀な遺伝性代謝疾患であるクリグラー・ナジャール症候群に関する最新情報や、遺伝子医療が希少疾患とより一般的な疾患の両方にどのようにアプローチできるかについての幅広い議論も掲載されています。

この他にも、希少疾患向けの治療法開発を加速させるための「バスケット臨床試験（バスケットトライアル）」の活用を解説した学術論文の発表についても紹介されています。バスケット試験のデザインは、複数の関連疾患や遺伝的サブタイプを共通の臨床フレームワークのもとで検証することを可能にするため、患者数が極めて少ない領域における開発効率を向上させる可能性があります。

また、遺伝子医療開発の加速を目指すフランス政府支援のバイオクラスター「GenoTher」の第2回サミットに関する報告も行われました。このイベントには、アカデミア、臨床研究、産業界、投資家、規制当局のリーダーたちが集結しました。

ジェネソンのCEOであるフレデリック・ルヴァ（Frédéric Revah）博士はコメントの中で、遺伝子医療が希少疾患およびより一般的な疾患の双方でその可能性を示していることを指摘する一方、患者への広範なアクセスを実現するためには、科学、製造、規制、アクセスの面における極めて大きな課題を克服する必要があることを強調しました。

これらの最新情報は、AAVを用いた遺伝子治療の推進と、遺伝子医療を希少疾患患者が利用可能な治療法へと橋渡しするために必要な、より広範なインフラの構築に対するジェネソンの継続的な取り組みを反映しています。