Pacira、膝変形性関節症に対するHCAd遺伝子治療薬「PCRX-201」の第1相試験2年データを発表

2026年8月6日 —

Pacira BioSciencesは、膝変形性関節症を対象とした局所投与型の治験用遺伝子治療薬「PCRX-201」（一般名：enekinragene inzadenovec）の第1相臨床試験において、良好な2年間の結果が得られ、論文が発表されたことを発表しました。

データは専門誌『Annals of the Rheumatic Diseases』に掲載されました。本試験では、中等症から重症の膝変形性関節症患者に対し、PCRX-201を膝関節内に単回投与した際の良好な耐容性が示されました。また、試験を継続した患者において、痛みの軽減、こわばりの改善、関節機能の向上といった探索的臨床アウトカム指標の改善が2年間にわたり維持されたことが示されています。

PCRX-201は、Pacira独自の高容量アデノウイルス（HCAd）ベクタープラットフォームに基づいています。本治療法は、局所的な遺伝子伝達を通じて、膝変形性関節症に関与する生体力学的プロセスおよび炎症プロセスへのアプローチを目的として設計されています。

この第1相試験は、有症状でX線学的に確認された中等症から重症の膝変形性関節症の成人患者（30歳〜80歳）72名を対象とした、2パートからなるオープンラベル試験です。パート1では、36名の参加者がPCRX-201の低用量、中用量、または高用量のいずれかの単回投与を受けました。パート2では、36名の参加者が耐容性の向上およびステロイド（グルココルチコイド）前処置によるベクター遺伝子導入効率の向上の可能性を評価するため、PCRX-201の投与直前にメチルプレドニゾロンの投与を受けました。

主要評価項目は安全性でした。副次評価項目および探索的評価項目には、全身的体内動態、ならびに痛みの軽減、こわばりの改善、関節機能を評価する臨床アウトカムが含まれ、104週間にわたって追跡調査が行われました。

Paciraの報告によると、ステロイド（グルココルチコイド）の前処置は、関節積液の発現率低下および臨床アウトカムのより大きな改善に関連していました。このアプローチは、同社が現在進行中の膝変形性関節症を対象としたPCRX-201の第2相ASCEND試験にも取り入れられています。

同社は最近、ASCEND試験のパートBにおける被験者登録を開始し、PCRX-201のスケーラブル（拡張可能）な製造プロセスへの移行に成功したと発表しました。第2相ASCEND試験の最初のトップライン結果の発表は、予定通り2026年末を目指しています。

PCRX-201は、米国食品医薬品局（FDA）から再生医療先進治療（RMAT）の指定を受けており、欧州医薬品庁（EMA）からは先進医療医薬品（ATMP）の指定を受けています。

Paciraによると、同社のHCAdベクタープラットフォームは、局所投与型の遺伝子医薬品においていくつかの潜在的な優位性を提供します。多くのアデノ随伴ウイルス（AAV）ベースの遺伝子治療と比較して、HCAdプラットフォームは、より低用量で効率的に遺伝子を導入し、最大30,000塩基対のより大きな遺伝子ペイロードを搭載でき、適切な治療間隔での再投与をサポートする可能性がある設計となっています。

今回の発表は、一般的な筋骨格系疾患に対する遺伝子治療の差別化されたアプローチを浮き彫りにしています。多くの遺伝子治療プログラムが希少遺伝性疾患に焦点を当ててきたのに対し、PCRX-201は全米で1,500万人以上の患者が存在する膝変形性関節症を対象として開発が進められています。