エピクリスパー、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）向けAAV伝達型エピジェネティック治療薬「EPI-321」の開発推進に向け、9,000万ドルのシリーズC資金調達を実施

2026年8月10日 —

Epicrispr Biotechnologies（エピクリスパー・バイオテクノロジーズ）は、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）を対象としたリード開発品であるAAV（アデノ随伴ウイルス）伝達型プログラマブル・エピジェネティック医薬品「EPI-321」の検証的臨床試験（ピボタル試験）を支援するため、オーバーサブスクライブ（募集超過）となった9,000万ドルのシリーズC資金調達の完了を発表しました。

本資金調達はOctagon CapitalとJanus Henderson Investorsが共同で主導し、Fidelity Management & Research Company、Cormorant Asset Management、Duquesne Family Office、Sanofi Ventures、abrdn Inc.が管理するファンド、Angelini Ventures、Readout Capital、および既存の投資家が参加しました。

調達した資金は、EPI-321の検証的試験への移行推進、エピクリスパー社におけるプログラマブル・エピジェネティック医薬品パイプラインの加速、ならびに同社独自の遺伝子発現調節システム「GEMS™」プラットフォームと製造能力の拡張に充てられます。

EPI-321は、単回投与によってFSHDの根本的な分子メカニズムに対処するよう設計された、治験用のAAV伝達型エピジェネティック治療薬です。静脉内投与後、EPI-321は筋肉へのデリバリーにおいて臨床的に検証済みと同社が説明する単一のAAVベクターを用いて筋肉組織へと指向されます。

DNA配列を永久的に改変する遺伝子編集アプローチとは異なり、エピクリスパー社のプログラマブル・エピジェネティック医薬品は、ゲノムの遺伝コードを変更することなく、遺伝子発現を持続的に調節するよう設計されています。GEMSプラットフォームは、重篤な遺伝性疾患全体において、疾患の原因となる遺伝子を選択的に活性化またはサイレンシング（抑制）することを目的としています。

FSHDにおいては、DUX4遺伝子の不適切な発現が病態の核心的なドライバーとなっています。AAV伝達型EPI-321の前臨床試験では、病理学的なDUX4発現の抑制と筋細胞死の減少が示されました。

エピクリスパー社によると、EPI-321は現在進行中のヒト初回投与試験において良好な安全性プロファイルと早期の疾患修飾作用の兆候を示したとのことです。報告された中間結果には、MRIで測定された全身の除脂肪筋肉量の統計学的に有意な増加、DUX4の抑制と合致する血中バイオマーカーの変化、良好な筋力および機能アウトカム、そして管理可能な安全性プロファイルが含まれています。

EPI-321の第1/2相試験への被験者登録は完了しており、今年後半に追加の臨床データが発表される予定です。

今回の資金調達に伴い、Octagon CapitalのAnran Li博士がエピクリスパー社の取締役会に参画します。

この資金確保により、エピクリスパー社はFSHDに対する初のAAV伝達型エピジェネティック治療薬となる可能性を秘めたEPI-321を検証的開発段階へと進めると同時に、プログラマブル・エピジェネティック医薬品のより広範なパイプライン構築を継続していきます。