SensorionのAAV遺伝子治療候補SENS-601、GJB2関連難聴を対象とするフランスでの第I/II相臨床試験開始承認を取得

2026年9月2日

フランス・モンペリエおよび米国マサチューセッツ州ケンブリッジ — 臨床段階のバイオテクノロジー企業Sensorion（ユーロネクスト・パリ：ALSEN、ISIN：FR0012596468）は、開発中の遺伝子治療候補SENS-601について、フランス国立医薬品・保健製品安全庁（ANSM）から、HearConnex第I/II相臨床試験をフランスで開始する承認を取得したと発表しました。SENS-601は、GJB2関連難聴を対象にSensorionが開発する主要な遺伝子治療候補です。

GJB2遺伝子の病的バリアントは、遺伝性難聴の最も一般的な原因の一つです。現在、この疾患の根本原因を標的とする承認済み治療法はありません。今回のHearConnex試験の承認は、ANSMの迅速審査手続きによるもので、通常の審査経路と比べて審査期間の大幅な短縮が可能となります。

HearConnex試験デザイン

HearConnexは、2パートからなる非盲検試験です。第1パートでは、2つの用量漸増コホートにおいて片側蝸牛内投与を行い、SENS-601の安全性および忍容性を評価します。第2パートでは、拡大コホートにおいて選択された用量を両側の蝸牛内に投与し、SENS-601の有効性を評価します。また、Sensorionの注入システムの安全性、忍容性、性能および使いやすさも評価します。

試験の詳細は、SENS-601プログラム・デーで発表される予定です。

前臨床研究および臨床試験への準備

今回の臨床試験申請の承認は、Sensorionと、パスツール研究所の聴覚研究所（Institut de l’Audition）およびInstitut reConnectに所属するChristine Petit教授の研究チームとの長年にわたる共同研究を基盤としています。Petit教授の研究室が確立した臨床的関連性の高い動物モデルを用いた研究では、SENS-601投与後に聴力が大幅に回復したことを示すデータが得られました。Sensorionはさらに、包括的な前臨床毒性試験および活性評価を完了し、適正製造規範（GMP）に準拠した臨床試験用遺伝子治療薬の製造にも成功しました。

承認を受け、Sensorionはフランス国内の臨床試験施設の立ち上げを進めています。HearConnexでは2027年初頭の最初の被験者への投与を目指しており、臨床データは2027年中に順次得られる見込みです。

HearConnexは複数地域で実施される臨床試験として計画されています。試験の調整責任医師は、トロント小児病院（SickKids）の小児耳鼻咽喉科医であり、人工内耳プログラムの責任者を務めるSharon Cushing博士です。カナダの臨床試験申請の審査が完了した場合、同博士はカナダの試験施設における主任研究者も務める予定です。カナダ保健省は、Sensorionが2026年6月に提出した臨床試験申請を予定どおり審査中です。Sensorionは、2026年末までにオーストラリアで臨床試験申請を行い、米国では治験薬申請（IND）を提出する計画です。

経営陣および研究者のコメント

Sensorionの最高経営責任者Fred Chereau氏は、次のように述べています。「HearConnexの開始承認はSensorionにとって重要な節目であり、先天性DFNB1A難聴を持つ子どもたちとそのご家族にとっても大きな前進です。現在、疾患の生物学的な根本原因に対処する治療法はありません。今回の承認は、パスツール研究所—聴覚研究所／Institut reConnectとの長年にわたる連携から得られた科学的成果を示すとともに、学際的なチームが提出した申請資料の質を反映しています。フランスで最初の臨床試験施設の立ち上げを進め、他地域での申請も継続しながら、研究者、規制当局、患者団体との連携を続けていくことを期待しています。」

フランスにおけるHearConnexの主任研究者であり、パリのネッケル小児病院（Necker–Enfants Malades）小児聴覚研究センター長および小児耳鼻咽喉科医であるNatalie Loundon教授は、次のように述べています。「GJB2関連難聴を持つ子どもたちとそのご家族は、疾患の根本原因に対処する、より多くの治療選択肢を求めています。この集団に遺伝子治療を提供するには、高度に専門化された外科および聴覚医療の環境が必要です。関連チームは、Audiogene臨床試験への参加を含め、長年にわたって豊富な経験を蓄積してきました。プログラムの開始当初からHearConnexに参加し、この患者集団におけるSENS-601の厳密な評価に貢献できることをうれしく思います。」

HearConnexの調整責任医師であり、トロント小児病院の小児耳鼻咽喉科医および人工内耳プログラム責任者であるSharon Cushing博士は、次のように述べています。「私たちは、難聴治療における重要な新しい段階に差し掛かっています。大きな期待がある一方で、解明すべき重要な科学的課題も残されています。HearConnexに参加する患者さんとご家族の信頼と支援を得ながら、試験の進展とともに学び、この試験から新たな知見が得られることを期待しています。」

SENS-601プログラム・デー

Sensorionは2026年9月22日、SENS-601の科学的根拠、対象患者集団、HearConnex試験のデザインおよび評価項目を紹介するオンラインのSENS-601プログラム・デーを開催する予定です。外部講演者として、遺伝学者・神経科学者であり、パスツール研究所—聴覚研究所／Institut reConnectの教授、コレージュ・ド・フランス名誉教授であるChristine Petit教授と、HearConnexの調整責任医師であり、トロント小児病院の小児耳鼻咽喉科医および人工内耳プログラム責任者であるSharon Cushing博士が参加します。Sensorionの経営陣も参加予定です。プログラムおよび登録情報は同社ウェブサイトで公開されます。

SENS-601（GJB2-GT）について

SENS-601（GJB2-GT）は、SensorionがChristine Petit教授の研究チームと共同開発する開発中のAAV遺伝子治療プログラムです。共同研究チームには、Institut reConnect、Institut de l’Audition、パスツール研究所、フランス国立保健医学研究所（Inserm）、フランス国立科学研究センター（CNRS）が含まれます。本プログラムは、GJB2遺伝子バリアントに関連する難聴の治療を目指しています。GJB2遺伝子は、内耳で音を伝えるために必要なイオン恒常性の維持に重要な役割を果たします。

GJB2遺伝子バリアントは、遺伝性先天性難聴の最も一般的な原因です。引用された研究によれば、常染色体劣性の非症候群性難聴の約50％を占めます。最近の研究では、GJB2バリアントが成人の早発性・重度の加齢性難聴にも関連することが示されており、これらの症例は単一遺伝子性の原因を持つ可能性があり、遺伝子治療の潜在的な対象となる可能性があります。現在、SENS-601は先天性DFNB1A難聴の小児を対象とするHearConnex試験で評価されています。GJB2関連難聴に対する承認済みの遺伝子治療は現在ありません。将来承認された場合、SENS-601はGJB2遺伝子バリアントを対象とする初期の遺伝子治療プログラムの一つとなる可能性があります。

本プログラムは、Bpifranceが関与するConnexGeneプロジェクトを通じて、フランスの「France 2030」投資計画の一部支援を受けています。

Sensorionについて

Sensorionは、聴力の回復ならびに難聴の治療・予防を目的とする新たな治療法の開発に取り組む臨床段階のバイオテクノロジー企業です。世界的に大きなアンメット・メディカル・ニーズに取り組んでいます。同社は、内耳疾患の病態生理および原因に関する理解を深め、候補薬の標的と作用機序を選定するための研究開発技術プラットフォームを構築しています。

SENS-601（GJB2-GT）は、成人および小児のGJB2遺伝子バリアント関連難聴を対象とするSensorionの主要な遺伝子治療プログラムです。本プログラムは、聴覚遺伝学に関するパスツール研究所との幅広い戦略的協力の枠組みで開発されています。

Sensorionのパイプラインには、難聴の治療および予防を目的とする臨床段階の低分子化合物SENS-401（Arazasetron）も含まれます。SENS-401は、3件の第II相概念実証試験で開発が進められてきました。シスプラチン誘発性耳毒性試験（残存聴力の保護を目的とし、2026年第1四半期に解析完了）、人工内耳植込みを予定する患者の残存聴力保護を目的としたCochlear Limitedとの共同試験（2024年完了）、および突発性感音難聴試験（2022年完了）です。

将来予想に関する記述：本稿に含まれる研究開発の進捗、臨床試験の開始、被験者への投与および将来のデータ取得時期に関する記述は、将来予想に関する記述です。これらはさまざまなリスクおよび不確実性の影響を受け、実際の結果は予想と異なる可能性があります。SENS-601は開発中の候補治療であり、その安全性および有効性は確立されていません。