
AAV(アデノ随伴ウイルス)は、血清型(serotype) によって感染効率や標的組織が大きく異なることが知られています。これらの違いは主に カプシドタンパク質の構造差 に由来し、それが細胞表面受容体との親和性や体内分布に影響します。
主なAAV血清型と特徴的な組織嗜性
AAV1
- 骨格筋、心筋への感染効率が高い。
- 神経系でも利用されるが、特に筋肉遺伝子治療で頻用。
AAV2
- 最も古くから使われる血清型。
- 神経細胞、肝細胞に感染可能。
- ただし血清中の中和抗体が多いため臨床応用には制約あり。
AAV5
- 肺、網膜、嗅覚神経に効率よく感染。
- 中枢神経系(脳)への応用研究もある。
AAV6
- 骨格筋や気道上皮への強い嗜性。
- AAV1に近いが、肺遺伝子治療の研究でよく利用される。
AAV8
- 肝臓指向性が極めて強い。
- 血中から効率的に肝細胞へ遺伝子導入でき、肝疾患治療に多用される。
AAV9
- 心筋、骨格筋、肝臓、そして 血液脳関門(BBB)をある程度通過できる特徴。
- 中枢神経疾患や筋ジストロフィーなどの全身性疾患治療で広く応用。
AAVrh.10(サル由来)
- 中枢神経系への感染効率が高い。
- AAV9と同様に神経変性疾患治療の研究で注目。
応用上のポイント
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肝臓疾患 → AAV8, AAV9
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筋肉疾患(筋ジストロフィーなど) → AAV1, AAV6, AAV9
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中枢神経疾患(ALS, SMA, パーキンソンなど) → AAV9, AAVrh.10
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網膜疾患(遺伝性網膜変性など) → AAV2, AAV5
AAVの血清型は、それぞれ異なる 臓器・組織嗜性 を持ち、研究目的や治療対象疾患に応じて使い分けられる。特に AAV8(肝臓)、AAV9(心筋・神経)、AAVrh.10(神経) が臨床応用で重要視されている。
PackGeneについて
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