
AAV(アデノ随伴ウイルス)は、遺伝子治療で広く使われているウイルスベクターです。
ここでいう「ベクター」とは
分子生物学におけるベクターとは、遺伝物質を標的細胞に運ぶための「運び屋」を指します。
ベクターには以下の種類があります:
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非ウイルス性ベクター(プラスミドや脂質ナノ粒子など)
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ウイルス性ベクター(レトロウイルス、レンチウイルス、アデノウイルス、AAVなど)
AAVがベクターとして使われる理由
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安全性が高い:AAVはヒトに病気を引き起こすことが知られていません。
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安定した発現:導入した遺伝子が細胞内で長期間保持されやすく、多くの場合はゲノムに組み込まれずエピソームとして存在します。
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幅広い応用性:異なるAAV セロタイプにより、筋肉・肝臓・網膜・中枢神経系など、異なる組織を標的にできます。
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臨床での成功例:AAVベクターは、網膜疾患に対する Luxturna、SMA(脊髄性筋萎縮症)に対する Zolgensma など、FDAやEMAに承認された遺伝子治療薬の基盤となっています。
制限点
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パッケージング容量が小さい(約4.7 kb)。
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生産上の課題:全身投与には高用量が必要。
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免疫応答:AAVに対する既存抗体が効果を制限する場合がある。
まとめると:AAVはウイルスベクターであり、現代の遺伝子治療で最も重要なツールの一つです。
PackGeneについて
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