異なるAAV血清型の組織標的化

Sep 01 , 2025
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AAV(アデノ随伴ウイルス)の血清型ごとに「どの組織に遺伝子が届きやすいか(組織標的化、トロピズム)」が異なります。これはカプシドタンパク質の違いにより、細胞表面受容体との結合特性や体内分布が変わるためです。

主なAAV血清型と組織標的化

血清型 主な標的組織・特性
AAV1 骨格筋や心筋に高効率で遺伝子導入。筋疾患モデルに多用。
AAV2 古典的セロタイプ。網膜や中枢神経系で実績豊富。臨床試験でも使用。
AAV3 肝臓で比較的高いトランスダクション活性を示す。
AAV5 呼吸器上皮や中枢神経系に適性あり。
AAV6 AAV1に類似し、骨格筋・気道上皮への送達が強い。
AAV7 肝臓や筋肉に分布する特性を持つ。
AAV8 肝臓指向性が極めて強い。全身投与時の肝臓遺伝子導入に最適。
AAV9 血液脳関門(BBB)をある程度通過。中枢神経系、心筋、骨格筋を標的化。神経疾患治療に有望。
AAVrh10 AAV9と類似し、中枢神経系への送達効率が高い。

エンジニアード(改変型)AAV

  • AAV-PHP.B / AAV-PHP.eB:マウスにおいて脳全体へ非常に高効率で遺伝子送達可能(ただしヒトでは同じ効果は限定的)。

  • AAV-DJ:複数血清型の組換え体で、広範囲の細胞に高い導入効率を持つ。

 

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