
腺関連ウイルス(AAV:Adeno-Associated Virus)は、非病原性の小型DNAウイルスであり、現在最も広く利用されている遺伝子治療用ベクターの一つです。AAVは宿主ゲノムにほとんど組み込まれず、エピソームとして細胞内に存在するため、長期的かつ安定した遺伝子発現を可能にします。さらに、病原性がなく安全性が高いことから、臨床応用に適しています。
AAVには複数の血清型(AAV1~AAV9など)が存在し、それぞれ異なる組織指向性(トロピズム)を持っています。例えば、AAV9は血液脳関門を通過でき、中枢神経系への遺伝子導入が可能であり、脊髄性筋萎縮症(SMA)など神経疾患の治療に利用されています。一方、AAV8は肝臓での高効率な遺伝子導入が可能で、肝疾患を対象とした遺伝子治療に有望です。
このように、AAVは高い安全性と多様な組織特異性を兼ね備えており、現在も研究開発が活発に進められているベクターです。
AAV1–AAV9 血清型ベクター比較表(長所・短所)
血清型 | 主な標的組織 | 長所 | 短所 |
AAV1 | 骨格筋、心臓、神経 | 筋肉組織への高効率な遺伝子導入 | 肝臓での効率が限定的 |
AAV2 | 肝臓、眼 | 最も研究され臨床応用が広い | 中和抗体による影響を受けやすい |
AAV3 | 肝臓 | 肝細胞への高い親和性 | 応用例が少なくデータが限られる |
AAV4 | 中枢神経系、上皮 | 脳の特定領域研究に有効 | 応用範囲が狭い |
AAV5 | 肺、眼、脳 | 呼吸器系・眼科治療に適している | 中枢神経系でAAV9ほど効率的でない |
AAV6 | 肺、心臓、筋肉 | 肺・心臓組織で優位性あり | 系統的応用データが限られる |
AAV7 | 骨格筋、肝臓 | 筋肉組織への良好な効率 | 知名度が低い |
AAV8 | 肝臓、筋肉、心臓 | 肝臓での高効率遺伝子導入、遺伝子治療に多用 | 免疫反応を引き起こしやすい |
AAV9 | 中枢神経系、心臓、筋肉 | 血液脳関門を通過可能、広範な組織指向性、承認薬あり | 体液性免疫を誘発する可能性あり、安全性に注意 |
PackGeneについて
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