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腺関連ウイルス（AAV）の動物実験における応用

Nov 26 , 2025
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腺関連ウイルス（AAV：Adeno-Associated Virus）は、安全性が高く、免疫原性が低いことに加え、分裂細胞・非分裂細胞の双方に感染可能であり、長期かつ安定した遺伝子発現を実現できることから、in vivo遺伝子導入に最も広く利用されているベクターの一つです。

1. AAVの主な用途

用途 説明
遺伝子過剰発現（Overexpression） 標的遺伝子の発現量を持続的に上昇させ、機能解析やシグナル経路評価に用いる。
遺伝子ノックダウン / RNA干渉（shRNA/miRNA） shRNA・miRNAを発現させることで標的遺伝子の抑制を実現し、病態モデル作製・遺伝子機能解析に活用。
CRISPR/Casによる遺伝子編集 Cas9/sgRNAを搭載し、標的遺伝子のノックアウト・ノックイン・点変異導入が可能（AAVの搭載量制限に注意）。
レポーター遺伝子標識 GFP、mCherry、Luciferaseなどを利用し、発現追跡・in vivoイメージング・感染効率評価に使用。
疾患モデル動物の構築 変異遺伝子の導入や標的遺伝子の抑制により、神経変性疾患、心血管疾患、代謝疾患、腫瘍などのモデルを作成。
遺伝子治療戦略の検証 マウス、ラット、霊長類での効果・安全性評価に利用され、臨床応用前の重要なステップとなる。

2. AAVを用いる利点

✔ 長期安定発現（数ヶ月〜1年以上）

慢性疾患モデル・長期薬効評価・行動実験に適する。

✔ 分裂細胞・非分裂細胞へ感染可能

特に中枢神経系研究で高く評価されている。

✔ 低毒性で安全性が高い

ゲノムへの組み込みがほとんど発生せず、副作用リスクが低い。

✔ 血清型により組織指向性を選択可能

例：

  • AAV9：心筋・全身投与に適応

  • AAV8：肝臓指向性

  • AAV-PHP.eB/PHP.S：中枢神経に高効率（マウスでは良好、種差に注意）

  • AAV5：嗅上皮・中枢局所の導入に用いられる

  • AAV2：古典型、脳局所注射でよく使用

3. 投与経路と標的組織

投与法 主な標的 特徴
尾静脈投与（IV） 肝臓・心臓・骨格筋、特定血清型なら脳へ到達 手技が簡便で、全身遺伝子導入に広く用いられる
脳定位注射 特定の脳領域/核 局所発現が可能で、神経回路研究に必須
眼内投与（硝子体/網膜下注射） 網膜・RGCなど 眼疾患モデルや遺伝子治療研究に使用
腹腔内投与（IP） 全身への拡散は限定的 IVの代替だが導入効率はやや低い
筋肉内投与（IM） 骨格筋 筋疾患モデルや筋特異的発現に有効
臓器局所注射（肝・腎・心・肺等） 標的臓器への高発現 腫瘍モデル、臓器障害研究に適する

4. 動物実験での注意点

注目点 推奨事項
滴度 一般的に1E11–1E13 vg/mL、投与量は体重・臓器・血清型により最適化
発現特異性 血清型＋組織特異的プロモーター（hSyn, GFAP, Alb等）の併用が有効
種差への注意 小型霊長類ではマウスと異なる血清型反応を示す場合がある
免疫反応 長期観察では抗体産生の可能性があり、免疫抑制との併用を検討
発現時期 投与後 2〜3週間で発現開始、4〜6週間でピーク に達する

AAVは、遺伝子過剰発現・ノックダウン・ゲノム編集・疾患モデル構築・遺伝子治療評価など、動物in vivo研究で極めて強力かつ信頼性の高いツールである。

PackGeneについて

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