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AAVベクターとは？

Dec 04 , 2025
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AAVベクターは アデノ随伴ウイルス（AAV）を改変した遺伝子導入ベクターで、目的遺伝子を細胞や生体内に効率よく運ぶためのツールです。
非病原性・長期発現・多様な血清型などにより、現在もっとも人気の高い遺伝子治療用ベクターの一つです。

🔍 1. AAVの基本構造

野生型 AAV のゲノムは 単鎖DNA（ssDNA）約 4.7 kb。
主に以下の3要素から構成されます：

① ITR（Inverted Terminal Repeats）

  • 両端にある 145 nt の逆位反復配列

  • ベクター機能の“必須”要素

  • 複製開始・パッケージング・エピソーム形成に必須

② rep（Replication genes）

  • ウイルス複製と ITR 機能の活性化を担う遺伝子

③ cap（Capsid genes）

  • VP1/VP2/VP3 などカプシド蛋白質をコード

  • 血清型（AAV1～AAVrh系など）を決定

AAVベクターでは rep と cap を除去し、ITR ± 目的遺伝子だけ残します。

🧬 2. AAVベクターの構成（研究で使う形）

AAVベクターは通常、以下のような“輸送カート”構造になっています：

ITR —— [Promoter] — [目的遺伝子 ORF] — [PolyA] —— ITR

主要構成要素

要素 役割
ITR ゲノム複製・打包の鍵。必須。
Promoter（启动子） ターゲット細胞での発現量・特異性を決定（CMV、CAG、Syn、GFAP、hSyn、TBGなど）。
目的遺伝子（GOI） GFP, RFP, Cas9, gRNA, shRNA, 药物敏感受体など。
PolyA シグナル mRNA の安定性・転写終結を決定（SV40 polyA など）。
Optional WPRE、Intron、miRNA target、loxP sites 等

🎯 3. AAVの血清型（Serotype）と組織指向性

AAVには多数の血清型があり、感染効率・組織特異性が異なります。

血清型 特徴・応用
AAV2 最も古典的、広範な基礎研究に使用
AAV5 気道上皮、CNS 特定部位に効率良い
AAV8 肝臓指向性が高い（遺伝子治療でよく使用）
AAV9 CNS、心筋、全身性伝播に優れる
AAV-PHP.eB マウス CNS への脳全体 delivery が非常に効率的（ヒトは不可）

🔧 4. AAVのパッケージング方式

① 三质粒法（三プラスミド系）

最も一般的：

  1. Transfer plasmid（ITR + GOI）

  2. Rep/Cap plasmid

  3. Helper plasmid（Adウイルス補助因子）

② 生産細胞

  • HEK293T / 293FT 系細胞が主流

  • PEI or Lipofectamine トランスフェクション

③ 精製方法

  • PEG沈殿

  • Iodixanol 密度勾配超速遠心（最もクリーン）

  • AAV affinity column（免疫柱）

📦 5. AAVが細胞でどう動く？（作用機序）

  1. 細胞表面受容体（例：HSPG）に結合

  2. エンドサイトーシスで細胞内へ

  3. 核へ移行

  4. 単鎖DNA → 二本鎖DNA化（重要）

    • 短時間で起きるが、細胞の状態に依存

  5. エピソームの形で存在 → 長期遺伝子発現

🧪 6. AAVベクターのメリット

✔ 非病原性で安全
✔ 多くの細胞タイプに効率よく感染
✔ 血清型により組織特異性を調整可能
✔ in vivo 遺伝子導入に最適
✔ 長期発現（特に非分裂細胞で）
✔ 免疫原性が低い

PackGeneについて

PackGene Biotech is a world-leading CRO and CDMO, excelling in AAV vectors, mRNA, plasmid DNA, and lentiviral vector solutions. Our comprehensive offerings span from vector design and construction to AAV, lentivirus, and mRNA services. With a sharp focus on early-stage drug discovery, preclinical development, and cell and gene therapy trials, we deliver cost-effective, dependable, and scalable production solutions. Leveraging our groundbreaking π-alpha 293 AAV high-yield platform, we amplify AAV production by up to 10-fold, yielding up to 1e+17vg per batch to meet diverse commercial and clinical project needs. Moreover, our tailored mRNA and LNP products and services cater to every stage of drug and vaccine development, from research to GMP production, providing a seamless, end-to-end solution.

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