AAV で目的遺伝子(GOI)を発現させるために用いられるプラスミドは、
一般に「AAV トランスファープラスミド(AAV transfer plasmid)」と呼ばれます。
また、以下の名称で表記されることもあります:
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AAV 発現ベクター
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AAV 発現プラスミド
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ITR プラスミド
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AAV expression plasmid
AAV トランスファープラスミドの主な構成
AAV トランスファープラスミドは、通常以下の要素で構成されます:
ITR – プロモーター – 目的遺伝子(GOI) – 調節配列 / タグ – polyA – ITR
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両端の ITR 配列(必須)
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プロモーター(CMV、CAG、EF1α、hSyn など)
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目的遺伝子(GOI)
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polyA シグナル
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必要に応じて:蛍光タンパク質、タグ、WPRE など
他の AAV 包装用プラスミドとの違い
AAV ウイルスの製造には、通常 3 種類のプラスミドが使用されます:
| プラスミドの種類 | 役割 |
| トランスファープラスミド | 目的遺伝子の発現 |
| Rep/Cap プラスミド | カプシド・複製因子の供給 |
| Helper プラスミド | アデノウイルス由来補助因子の供給 |
目的遺伝子を発現するのはトランスファープラスミドのみです。
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