AAV カプシド誤包装について

Q1：カプシド誤包装 AAV とは何ですか？

カプシド誤包装 AAV とは、AAV ウイルスの実際のカプシド血清型が、設計または表示されている血清型と一致しない状態を指します。
ウイルスゲノム配列が正しくても、カプシド血清型が異なる場合、ウイルスの生物学的特性に大きな影響を与える可能性があります。

Q2：カプシド誤包装は実験やプロジェクトにどのような影響がありますか？

カプシド血清型は、AAV の組織指向性、細胞導入効率、体内分布を決定する重要な要素です。
誤包装が発生した場合、以下のような影響が生じる可能性があります。

• 想定した標的組織と異なる分布

• 導入効率の低下または異常

• 実験結果の再現性低下

• 動物試験や前臨床データへの影響

GMP 製造においては、重大な品質リスクとして扱われます。

Q3：カプシド誤包装はどのような原因で発生しますか？

主な原因として、以下が挙げられます。

• rep/cap プラスミドの使用または管理ミス

• 異なる血清型間の交差汚染

• 複数血清型の同時操作による管理不十分

• 製造・品質管理プロセスの不備

Q4：カプシド誤包装はどのように確認できますか？

以下の方法により確認が可能です。

• 血清型特異的な免疫学的解析

• 血清型関連の分子生物学的解析

• in vitro / in vivo における機能的導入評価

GMP プロジェクトでは、複数の評価方法を組み合わせて総合的に判断します。

Q5：貴社ではどのように誤包装を防止していますか？

当社では、以下のような多層的な管理体制を構築しています。

• 血清型ごとの作業エリア分離

• rep/cap プラスミドのロット管理および完全なトレーサビリティ

• 製造工程における血清型確認試験

• 出荷前の機能的一貫性評価

Q6：GMP グレード AAV において本問題は重要ですか？

はい。
GMP グレード AAV 製造において、カプシド血清型の正確性は重要品質特性（CQA）の一つです。
誤包装は製品の安全性および有効性に影響を与える可能性があるため、厳格な管理が求められます。