AAVウイルスライブラリー質粒スクリーニングの主な目的は、大規模な遺伝子または機能配列候補群の中から、特定の生物学的機能や表現型に関与する有効なターゲットを体系的かつ高効率に同定することにあります。AAVベクターを介してin vitroおよびin vivoモデルへ導入し、機能的検証を行います。
1. 機能性遺伝子の同定
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特定のシグナル伝達経路に関与する制御因子の探索
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疾患進行に寄与する遺伝子の特定
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表現型に影響を与えるキー分子の抽出
2. 疾患関連ターゲットの探索
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治療標的候補の同定
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疾患増悪因子および保護因子のスクリーニング
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遺伝子治療戦略の最適化
3. 発現制御配列の最適化
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組織特異的プロモーターの評価
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発現強度および特異性の比較検討
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ベクターデザインの改良
4. CRISPRライブラリー応用
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sgRNAライブラリーによる遺伝子ノックアウトスクリーニング
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CRISPRa/CRISPRi機能解析
AAVベクターは低免疫原性かつ長期安定発現が可能であり、特にin vivo機能スクリーニングに適したプラットフォームとして広く利用されています。
PackGeneについて
PackGene Biotech is a world-leading CRO and CDMO, excelling in AAV vectors, mRNA, plasmid DNA, and lentiviral vector solutions. Our comprehensive offerings span from vector design and construction to AAV, lentivirus, and mRNA services. With a sharp focus on early-stage drug discovery, preclinical development, and cell and gene therapy trials, we deliver cost-effective, dependable, and scalable production solutions. Leveraging our groundbreaking π-alpha 293 AAV high-yield platform, we amplify AAV production by up to 10-fold, yielding up to 1e+17vg per batch to meet diverse commercial and clinical project needs. Moreover, our tailored mRNA and LNP products and services cater to every stage of drug and vaccine development, from research to GMP production, providing a seamless, end-to-end solution.
