1. AAVは過剰発現とノックダウンのどちらに適していますか?
主に遺伝子過剰発現に使用されますが、shRNA、miRNA、CRISPRによりノックダウン/ノックアウトも可能です。
2. AAVの最大パッケージング容量は?
約4.7 kbであり、これを超えるとタイターおよび導入効率が低下します。
3. AAVで蛍光タンパク質を発現できますか?
可能です(GFP、mCherry、tdTomatoなど)。発現評価や局在解析に利用されます。
4. 血清型はどのように選択しますか?
標的組織、投与方法、動物種に基づいて選択します。AAV9は中枢神経系や全身投与に適しています。
5. 主な投与方法は?
尾静脈注射、脳定位注射、筋肉注射、眼内注射などがあります。
6. 保存方法は?
-80°Cで保存し、凍結融解の繰り返しを避けるため分注が推奨されます。
7. 使用前の取り扱いは?
氷上で緩やかに解凍し、穏やかに混和してください。
8. 発現確認の最適時期は?
1〜2週間で発現が確認され、3〜4週間で安定化します。
9. 細胞での事前検証は必要ですか?
in vitroでの検証が推奨されます。
10. 発現効率を向上させる方法は?
プロモーター最適化、投与量増加、血清型選択、発現期間延長など。
11. 発現が低い原因は?
プロモーター不適合、血清型ミスマッチ、低用量、早期解析など。
12. ゲノムへの組み込みはありますか?
主にエピソームとして存在し、統合頻度は極めて低いです。
13. 免疫応答はありますか?
低いですが、高用量や反復投与で誘導される可能性があります。
14. CRISPRへの応用は可能ですか?
可能ですが、小型Cas9またはデュアルAAVが一般的です。
15. AAVとLNPの違いは?
AAVは長期発現、LNPは短期mRNA送達に適しています。
PackGeneについて
PackGene Biotech is a world-leading CRO and CDMO, excelling in AAV vectors, mRNA, plasmid DNA, and lentiviral vector solutions. Our comprehensive offerings span from vector design and construction to AAV, lentivirus, and mRNA services. With a sharp focus on early-stage drug discovery, preclinical development, and cell and gene therapy trials, we deliver cost-effective, dependable, and scalable production solutions. Leveraging our groundbreaking π-alpha 293 AAV high-yield platform, we amplify AAV production by up to 10-fold, yielding up to 1e+17vg per batch to meet diverse commercial and clinical project needs. Moreover, our tailored mRNA and LNP products and services cater to every stage of drug and vaccine development, from research to GMP production, providing a seamless, end-to-end solution.