AviadoBio、遺伝子サイレンシング・プラットフォームのライセンスを全ヒト治療領域へ拡大

2026年6月16日——

AviadoBioとキングス・カレッジ・ロンドンは、vMiX™ RNAi遺伝子サイレンシング・プラットフォームについて、AviadoBioに全ヒト治療領域での独占的使用権を付与するライセンス契約の拡大を発表しました。

今回の拡大契約は、両者が2020年に締結したライセンス契約を基盤とするものです。当初の契約では、AviadoBioは神経疾患領域の遺伝子治療パイプラインに同プラットフォームを適用する権利を取得していました。新たな契約により、中枢神経系を超えて、心血管疾患、腎臓病、腫瘍領域、その他の治療領域にも応用範囲が広がります。

vMiXは、AAV送達を用いて標的遺伝子を持続的にサイレンシングすることを目的とした、ベクター化RNA干渉プラットフォームです。細胞に本来備わるRNAi経路を活用することで、単回投与後に疾患原因遺伝子の発現を低下させることを目指しています。反復投与が必要となる場合のある非ベクター型RNAiアプローチとは異なり、vMiXはAAVを介した送達により、持続的な抑制効果を実現するよう設計されています。

同プラットフォームの大きな特徴は、その柔軟性です。vMiXは最大3つの遺伝子を同時にサイレンシングできる可能性があり、さらにコンストラクト内に導入遺伝子配列を組み込むことで、「サイレンシング＋置換」戦略にも対応できます。サイレンシング活性は、組織特異的または細胞特異的プロモーターによって制御可能で、疾患病変部位に発現を向けることができます。

今回のライセンス拡大は、AviadoBioのvMiX搭載リードプログラムである、アルツハイマー病およびその他のタウオパチーを対象としたAVB-406の最近の前臨床データに続くものです。2026年米国遺伝子・細胞治療学会年次総会で発表されたデータでは、脳内で最大80％の用量依存的なMAPTノックダウンが示され、単回投与による持続的な遺伝子サイレンシングの可能性を裏付けました。

AviadoBioは、今回のより広範なライセンスにより、同社の中核である神経科学領域以外でも、戦略的提携やパートナーシップを追求できるようになると述べています。同社は2020年以降、vMiXプラットフォームの最適化を進めており、候補薬の特定と開発を加速するため、インシリコ、インビトロ、インビボでの設計・選別を統合した探索ワークフローを構築しています。

このプラットフォーム拡張は、遺伝子医薬モダリティとしてのAAV送達RNAi技術への関心の高まりを反映しています。持続的なノックダウン、細胞特異的発現、複数遺伝子の標的化、さらにノックダウンと置換を組み合わせる機能を備えることで、vMiXは、有害または疾患を駆動する遺伝子発現の低減が治療の中核となる疾患に対し、新たな治療戦略を支える可能性があります。

AviadoBioは引き続き、GRN変異を伴う前頭側頭型認知症、網膜色素変性症およびその他の網膜ジストロフィー、アルツハイマー病、その他のタウオパチーを含む神経科学パイプラインの開発に注力します。今回のライセンス拡大により、同社は精密AAV遺伝子治療を中核に据えつつ、神経変性疾患以外にもプラットフォームを展開する能力を広げることになります。