Umoja社、CD22指向性in vivo CAR-T細胞療法について、米国食品医薬品局（FDA）より臨床試験計画（IND）の承認を獲得

2026年7月16日

Umoja Biopharma社は、再発または難治性のB細胞性悪性腫瘍の成人患者を対象とした、CD22標的インビボ（in vivo）CAR-T細胞療法の候補薬「UB-VV400」について、米国食品医薬品局（FDA）から臨床試験計画（IND）申請の承認を得たことを発表しました。

UB-VV400は、Umoja独自の「VivoVec」レンチウイルスプラットフォームに基づいて構築されており、患者の体内で直接CAR-T細胞を生成するように設計されています。Umoja社によると、本プログラムは業界初のCD22標的インビボCAR-T療法であり、同社のインビボCAR-Tプログラムとしては、CD19を標的とする「UB-VV111」に続き、米国での臨床試験に進む2番目のVivoVecベースのパイプラインとなります。

従来のCAR-T療法では、アフェレーシス（成分採血）によって患者からT細胞を回収し、体外で遺伝子改変を施した上で細胞を培養・増殖させ、リンパ球除去化学療法の後に患者の体内へ再注入する必要があります。このプロセスには数週間を要し、製造上の極めて高度な複雑さ、物流（ロジスティクス）、そして莫大な費用が伴います。

対照的に、インビボCAR-Tアプローチは、CAR遺伝子というペイロードを患者の体内のT細胞に直接届けることで、体外（ex vivo）での製造プロセスを完全に回避することを目指しています。Umoja社のVivoVecプラットフォームは、標的化（リターゲティング）されたレンチウイルスベクターを用いて、体内でT細胞にCARトランス遺伝子を導入します。これにより、細胞調製施設ではなく、患者の体内で機能的なCAR-T細胞を生成することが可能になります。

UB-VV400が標的にするCD22は、B細胞性悪性腫瘍の細胞表面に発現するマーカーです。これは、現在のB細胞性悪性腫瘍治療の主流であるCD19標的CAR-T療法に代わる新たな選択肢を提供します。特に、先行するCD19標的CAR-T療法後に再発した患者や、CD19陰性または低発現の疾患を持つ患者において、CD22標的は極めて重要な意味を持つ可能性があります。

近く米国で開始される第I/II相臨床試験では、再発または難治性のB細胞性悪性腫瘍の成人患者を対象にUB-VV400の評価が行われます。また、Umoja社は、腫瘍領域にとどまらず、自己免疫疾患への応用も視野に入れ、CD22標的インビボCAR-Tアプローチの可能性を広く模索していく姿勢を示しています。

現在、中国で先行して実施されている、研究者主導臨床試験（医師主導治験）からの最初の臨床データは、2026年後半の主要な医学会で発表される予定です。これらのデータにより、今回承認された米国での臨床試験の結果に先立ち、本プログラムの臨床的有効性と安全性プロファイルの初期データが明らかになると期待されています。

Umoja社は、リターゲティングされたレンチウイルスベクターや標的化脂質ナノ粒子（LNP）など、多様なデリバリー技術を用いてインビボでのCAR-T生成を目指す、成長著しい分野のパイオニア企業の1つです。これら企業に共通する目標は、集約型の細胞製造への依存度を下げ、物流の壁を取り払い、潜在的に患者のアクセスを大幅に拡大することで、細胞療法をより簡便なものにすることです。

UB-VV400が成功すれば、CAR-T細胞を患者の体内で直接生成し、CD22のような臨床的に重要ながん抗原へと差し向ける、インビボ細胞療法の新たなモデルが確立されることになります。さらに、このプログラムは、インビボCAR-T分野をCD19以外の領域へと広げ、新たな治療選択肢が切望されている「CAR-T治療後の再発」という極めてアンメットメディカルニーズの高い領域へのアプローチを可能にします。