米ジョンソン・エンド・ジョンソン、地図状萎縮（GA）を対象とした遺伝子治療「JNJ-1887」の開発を中止

2026年7月16日

ジョンソン・エンド・ジョンソン（J&J）は、加齢黄斑変性（AMD）の進行期病態である地図状萎縮（GA）を対象に開発を進めていた、AAV2ベクターを用いた遺伝子治療の候補薬「JNJ-1887」の開発を中止しました。

今回の決定は、地図状萎縮患者を対象にJNJ-1887を評価したシャム対照臨床試験である、第IIb相「Parasol試験」のトップラインデータの解析結果を踏まえたものです。J&Jは、本プログラムから得られた知見を、初期段階の眼科領域パイプラインに適用していくとしています。

かつて「HMR59」として知られていたJNJ-1887は、元々はHemera Biosciences社によって開発され、2017年に臨床試験が開始されました。J&Jは2020年に同社を買収したことでこのアセットを獲得しました。2023年に開始されたParasol試験には、約305人の被験者が登録されていました。

同試験は、JNJ-1887の単回硝子体内注射により、18か月間にわたって地図状萎縮（GA）病変の拡大を抑制できるかどうかを検証するよう設計されていました。地図状萎縮は、ドライ型（萎縮型）加齢黄斑変性の終末期病態であり、網膜細胞の進行性の消失を引き起こし、不可逆的な視力低下につながる可能性があります。

JNJ-1887は、アデノ随伴ウイルス2型（AAV2）ベクターを用い、可溶型CD59を発現させます。CD59は体内に天然に存在する補体制御因子であり、末端補体経路の免疫エフェクターである膜傷害複合体（MAC）の形成を阻害する働きを持ちます。補体系は、加齢黄斑変性の発症や進行において重要な役割を果たしていると考えられています。

今回の開発中止は、疾患バイオロジーに複数の経路が絡み合い、長期的な構造的アウトカム（病変の拡大など）の修飾が困難である地図状萎縮のような、複雑な網膜疾患に対する遺伝子治療開発の難しさを浮き彫りにしました。

他方、他の製薬企業は依然として、地図状萎縮に対する遺伝子治療や補体標的アプローチの研究を継続しています。例えばサノフィ（Sanofi）は、古典的補体経路におけるC1sおよび代替経路におけるファクターBbを標的とする遺伝子治療候補薬「SAR446597」の開発を進めています。

また、J&Jの今回のパイプラインアップデートでは、以前に公表されていた他の変更点も改めて確認されました。これには、希少眼疾患を対象とした遺伝子治療プログラム「ボタレチゲン・スパロパルボベク（botaretigene sparoparvovec）」のMeiraGTx社への売却に伴う除外や、開発中止が決定された2つのCAR-T細胞療法候補薬のパイプラインからの削除などが含まれています。

JNJ-1887自体は中止となったものの、このプログラムはAAVによるデリバリー、補体バイオロジー、そして網膜疾患における臨床試験デザインといった領域において、今後の眼科研究に貴重な情報をもたらす可能性があります。