uniQure社、AMT-130ハンチントン病遺伝子治療の薬事プロセス進展に伴いFDA諮問委員会の開催を見込む

2026年7月29日 —

uniQure社は、開発中のハンチントン病向け遺伝子治療薬「AMT-130」の薬事承認に向けた道のりについて、米国食品医薬品局（FDA）との最近の協議を経てより明確になったと発表しました。ただし同社は、FDAの諮問委員会会合への参加が必要になる可能性があると見込んでいます。

AMT-130は、致死性の遺伝性神経変性疾患であるハンチントン病に対する初の疾患修飾療法（病気の進行そのものを抑える治療法）となる可能性を秘めて設計されています。承認されれば、ハンチントン病を適応症とする初の治療薬となります。

uniQure社の最高医学責任者（CMO）であるワリド・アビサアブ（Walid Abi-Saab）氏は、同社の四半期決算説明会にて、諮問委員会の開催される可能性が高く、同社はその可能性に備えて準備を進めていると述べました。FDAの諮問委員会は、ファースト・イン・クラス（画期的新薬）の治療法や、承認された治療法が存在しない疾患向け製品、あるいは新しいデータセットに支えられたプログラムを同局が審査する際によく利用されます。

AMT-130は複雑な薬事プロセスを辿ってきました。2024年11月、FDAは第I/II相試験からのデータが不十分であることを理由に、uniQure社の申請受理を拒否しました。1月の協議後、uniQure社はFDAから追加の試験を実施するよう要請されたと明かしていました。

しかし、その後の6月の協議においてFDAは姿勢を転換し、第I/II相試験の3年間のデータが迅速承認（Accelerated Approval）制度に基づく生物学的増殖承認申請（BLA）を支持し得ると示唆しました。同社は現在、米国および英国での承認申請の提出に向けて前進することを計画しています。

BLAの提出前に、uniQure社とFDAは確認試験（検証的試験）のデザインについて合意を形成する必要があります。現在の迅速承認の基準では、確認試験は迅速承認が付与される時点で通常開始されている必要があり、理想的には被験者の組み入れが完了していることが望ましいとされています。

uniQure社は、FDAとデザインについて合意に達し次第、できるだけ速やかに確認試験を開始する計画であると述べました。この試験は、潜在的な迅速承認後に臨床的有用性を検証するために重要となります。

また同社は、現在進行中のAMT-130の第I/II相試験からの最新データを2026年9月に発表する予定です。この更新には、低用量および高用量で治療を受けた一部の患者における4年間の追跡調査データが含まれる見通しです。

米国以外では、uniQure社はFDAへの申請と同じスケジュールで、英国の医薬品・医療製品規制庁（MHRA）に申請を提出することを計画しています。

今後数か月間は、uniQure社およびハンチントン病の分野にとって決定的な時期となる可能性があります。承認申請の提出可能性、期待される4年間のデータ、そして予想される諮問委員会による精査を控え、AMT-130はハンチントン病に対する初の疾患修飾遺伝子治療薬としての可能性に向け、極めて重要な薬事段階へと突入しています。