Shape Therapeutics社、パーキンソン病向けAAV RNA編集遺伝子療法の進展に向けMJFFより助成金を受領

2026年7月29日 —

Shape Therapeutics社は、パーキンソン病治療の筆頭遺伝子治療候補化合物である「SHP-201」のIND（新薬臨床試験開始申請）有効化試験を進めるため、マイケル・J・フォックス パーキンソン病研究財団（MJFF）より研究助成金を受領したことを発表しました。

この助成金は、パーキンソン病に対する有望な治療アプローチを評価する前臨床および橋渡し研究（トランスレーショナルリサーチ）を支援するMJFFの「パーキンソン病治療パイプラインプログラム（Parkinson’s Disease Therapeutics Pipeline Program）」を通じて授与されました。本資金は、計画されているIND提出に先立ち、SHP-201の薬理学、薬物動態学、生体内分布、および安全性を評価する研究を支援します。

SHP-201は、パーキンソン病の影響を最も受ける脳領域において、α-シヌクレイン（aSyn）を減少させることを目的とした、単回静脈内投与の遺伝子医薬品として設計されています。SNCA遺伝子によって符号化（エンコード）されるα-シヌクレインは、パーキンソン病の病理における主要な引き金（ドライバー）として広く認識されています。

同療法は、Shape社が独自に開発した血液脳関門（BBB）通過型エンジニアードAAVカプシドと、同社の「RNAfix®」技術に基づくRNA編集ペイロード（搭載遺伝子）を組み合わせたものです。このペイロードは、SNCA転写物（mRNA）を標的として編集し、反復的な侵襲的投与を必要とすることなく、α-シヌクレインの生成を抑制するように設計されています。

パーキンソン病は、承認された疾患修飾療法（病気の進行そのものを抑える治療法）が存在しない進行性神経疾患であり続けています。既存の治療アプローチは、パーキンソン病の進行の中心となる黒質（substantia nigra）を含む脳深部領域へ、持続的かつ正確に治療薬を届けることの難しさによって制限されてきました。

Shape社によると、前臨床モデルにおいてSHP-201のペイロードが強力で非常に特異的なα-シヌクレインのノックダウン（発現抑制）を達成したとのことです。パイロット非臨床研究では、静脈内投与により全脳でオンターゲット（標的通り）の活性が達成され、パーキンソン病に関連する深部皮質下領域で最も高い活性が観察されました。

MJFFの支援を受けて、Shape社は臨床投与量の選定を支持するため、広範な用量でIND有効化試験を実施する予定です。これらの研究では、プログラムを潜在的な臨床試験へ準備させるため、薬理学、薬物動態学、生体内分布、および毒性学を評価します。

このプログラムは、中枢神経系（CNS）遺伝子治療における高まりつつあるトレンドを浮き彫りにしています。それは、BBB通過型AAV送達技術とRNAベースの調節技術を組み合わせ、到達が困難な脳領域にある疾患原因転写物を標的とすることです。

開発が成功裏に進めば、SHP-201は単回の静脈内投与後にα-シヌクレインの生成を持続的に減少させることで、パーキンソン病に対する疾患修飾アプローチとなり得る可能性があります。