Sarepta、精密遺伝子治療パイプラインが主要な臨床データ発表に向けて前進する中、2026年第2四半期決算を発表

2026年8月5日 —

Sarepta Therapeuticsは2026年第2四半期の財務実績を発表しました。製品売上高（純額）が計3億2,870万ドルに達し、営業黒字を達成したほか、Michael Severino（MD）が最高経営責任者（CEO）に就任したことが強調されています。

Sareptaは、ホスホロジアミデート・モルフォリノ・オリゴマー（PMO）療法による製品売上高が2億3,060万ドル、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）向け遺伝子治療薬「ELEVIDYS」による製品売上高が9,810万ドルになったと報告しました。当四半期の合計製品売上高は3億2,870万ドルに達しました。

また、同社は営業黒字化を達成し、2026年第2四半期のGAAPベースの営業利益は1,330万ドル、非GAAPベースの営業利益は8,650万ドルとなったことを報告しました。

Michael Severino（MD）は、2026年7月28日付でCEOおよび取締役会メンバーに就任しました。同氏は、AbbVie、Amgen、Merckでの幹部職を含め、25年以上にわたるバイオ医薬品業界でのリーダーシップ経験を有しています。前CEOのDoug IngramはSareptaを退任し、引き継ぎを支援するため2026年末まで顧問として留任します。

Sareptaは、商業戦略の実行、siRNAパイプラインの推進、および規律ある資金配分の維持を優先事項として挙げています。同社は当四半期末時点で、現金、現金同等物、制限付き現金、および投資商品を約9億4,500万ドル保有しており、四半期中に約1億9,700万ドル増加しました。

2026年後半に向けて、複数の臨床マイルストーンが予定通り進展しています。Sareptaは、筋強直性ジストロフィー1型（DM1）および顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）を対象に進行中の第1/2相試験において、複数用量漸増コホートからのデータ発表を予定しています。

ELEVIDYSについては、2026年末までに「ENDEAVOR」試験コホート8の患者登録完了を見込んでおり、同コホート全体の12週目データは2027年第1四半期に公表される予定です。

また、ハンチントン病に関しても進展を報告しており、開発中のsiRNA候補化合物「SRP-1005」の初ヒト投与となる第1相試験「INSIGHTT」において、患者への投与が進行中です。

規制関連では、米国FDAが「AMONDYS 45」および「VYONDYS 53」について、迅速承認から通常承認への変更を求める新薬承認申請補足（sNDA）を受理し、審査を開始しました。これらの申請は、確証試験である「ESSENCE」試験のデータ、公表されたリアルワールドエビデンス、および両治療薬の確立された安全性プロフィールによって裏付けられています。

Sareptaは、2026年通期の製品売上高（純額）の業績予想（ガイダンス）を、従来の12億〜14億ドルから12億〜13億ドルへと縮小・改定しました。また、非GAAPベースの研究開発費（R&D）および販売管理費（SG&A）の合計ガイダンスも、8億〜8億5,000万ドルへと縮小しました。

今回の発表は、希少疾患に対する精密遺伝子治療へのSareptaの継続的な取り組みを反映しており、PMO療法およびELEVIDYSによる商業売上が、神経筋疾患および神経変性疾患における広範なパイプラインの推進を支えています。