Tenaya、遺伝性心筋症を対象としたAAV遺伝子治療薬「TN-201」および「TN-401」の臨床進行状況を発表

2026年8月5日 —

Tenaya Therapeuticsは、2026年第2四半期の財務実績を発表するとともに、遺伝性心筋症を対象とした2つの開発中AAV遺伝子治療薬を含む、心臓病の根本原因を標的とするパイプラインの進捗状況を報告しました。

同社は第2四半期に公表した中間データにおいて、MYBPC3変異を伴う肥大型心筋症を対象にTN-201を評価する「MyPEAK™-1」試験、およびPKP2変異を伴う不整脈源性右室心筋症（ARVC）を対象にTN-401を評価する「RIDGE™-1」試験の好結果を強調しました。Tenaya社は、両プログラムについて2026年第4四半期にさらなるデータ発表および規制当局との協議に関する進捗報告を予定しています。

TN-201は、MYBPC3遺伝子の変異に起因する肥大型心筋症患者向けの遺伝子治療薬として開発されています。2026年6月、Tenaya社は進行中のMyPEAK-1第1b/2相試験から中間安全性および有効性データを発表しました。これには、3E13 vg/kgの用量で投与された患者3名の78〜104週間の追跡データ、および6E13 vg/kgで投与された患者4名の26〜52週間の追跡データが含まれます。

2026年5月のデータカットオフ時点において、評価可能な患者6名全員が1つ以上の超音波心筋評価指標において肥大の軽減を示し、心筋リモデリング（構造改善）が示唆されました。また、6名全員がニューヨーク心臓協会（NYHA）心機能分類やカンザスシティ心筋症質問票（KCCQ）スコアを含む症状の重症度指標において、1つ以上で改善を示しました。

安全性データが報告された患者7名において、TN-201は両用量コホートにおいて全般的に良好な耐容性を示しました。用量制限毒性（DLT）は観察されず、すべての患者が免疫抑制剤の投与を終了（漸減）していました。

Tenaya社は、後期臨床試験に向けた用量反応の明確化および用量設定に必要なMyPEAK-1試験への患者登録を完了しました。本プログラムは、欧州医薬品庁（EMA）より「PRIority MEdicine（PRIME）」指定を受けているほか、重症の小児患者を対象として米国FDAの「Rare Disease Evidence Principles（RDEP）」プロセスに採択されています。

TN-401は、PKP2変異に伴うARVCに対する遺伝子治療薬として開発されています。米国遺伝子細胞治療学会（ASGCT）年次総会において、Tenaya社は進行中のRIDGE-1第1b/2相試験の中間データを発表しました。これには、3E13 vg/kg投与群（3名、追跡期間32〜52週間）および6E13 vg/kg投与群（3名、追跡期間20〜32週間）が含まれます。

いずれの用量におけるTN-401の投与も、電気的安定性の有意義な改善をもたらしました。心室性期外収縮（PVC）の回数は、全患者においてベースラインから平均64%減少しました。高頻度の非持続性心室頻拍を呈して試験に参加した患者2名では、早ければ20週目の時点で大幅な減少が認められました。

TN-401は両用量において全般的に良好な耐容性を示し、用量制限毒性は認められませんでした。2026年4月のデータカットオフ時点で、すべての患者が免疫抑制剤の投与を終了していました。Tenaya社はRIDGE-1試験においても、後期相の用量設定に必要な患者登録を完了しており、本プログラムは2026年5月にEMAのPRIME指定を受理しています。

Tenaya社は現在、TN-201およびTN-401の両プログラムについて、後期ピボタル試験（検証的治験）の計画に関して規制当局と協議を進めており、2026年第4四半期にこれらの協議に関する進捗を発表する予定です。

また、同社は射出率が保持された心不全（HFpEF）および関連する心臓・代謝・筋疾患の治療薬候補として、小分子HDAC6阻害薬である「TN-301」の開発も進めています。Tenaya社は、2027年後半に自社主導の概念実証（Proof-of-Activity）第2相臨床試験を少なくとも1件開始することを計画しています。

2026年6月30日時点で、Tenaya社はAlnylam社との提携による1,000万ドルの前払金を含め、7,810万ドルの現金および現金同等物を保有していると報告しました。同社は、現在の手元資金により2027年第3四半期までの計画事業資金を賄える見込みであるとしています。