中国初！Genevector、X連鎖網膜分離症治療用遺伝子治療薬の臨床試験承認を取得

Chengdu Jinweike Biotechnology Co., Ltd.、以下「Genevector」が独自開発したX連鎖網膜分離症（XLRS）治療用のクラス1革新的遺伝子治療薬「JWK002注射液」の治験届（IND）が、先日、中国国家薬品監督管理局（NMPA）により承認されました。臨床試験は近い将来開始される予定です。Genevectorの重要な戦略的パートナーとして、PackGene Biotech（派格生物）はこの重要な進展に対し心より祝意を表します。

JWK002注射液は、中国で登録臨床試験（治験）段階に進んだ初のX連鎖網膜分離症向け遺伝子治療薬です。これまでにJWK002は、米国食品医薬品局（FDA）より希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ：ODD）指定および希少小児疾患（RPDD）指定を取得しています。

JWK002注射液のCMC製造プロセスには、Genevectorが独自に開発した2プラスミドパッケージングプロセスシステムが採用されています。その浮遊HEK293細胞パッケージング技術は安定性と拡張性（スケーラビリティ）に優れ、製造コストを大幅に低減します。このプロセスは臨床段階および商業化段階の双方において明確な優位性をもたらし、患者さんのアクセシビリティを大きく向上させることが期待されています。

PackGene Biotechは、分析法開発・バリデーション、出荷試験、安定性試験、品質特性解析を含む、IND申請パイプライン向けワンストップ分析試験サービスの提供を通じて、GenevectorのAAV遺伝子治療薬の進展を支援できたことを大変光栄に思います。PackGeneは、小スケールからパイロットスケールまでの製品に対して包括的な試験および出荷サポートを提供し、遺伝子治療薬JWK002注射液の臨床試験申請の受理・承認を加速させました。PackGene Biotechは今後も「遺伝子治療を手頃な価格で、より身近なものにする（making gene therapy affordable and accessible to the public）」というミッションを堅持し、ベクタープロセスおよび技術開発を深化させ、革新的創薬に向けたワンストップCMCソリューションを提供することで、遺伝子治療薬の開発と薬事申請を支援してまいります。

X連鎖網膜分離症（XLRS）について

X連鎖網膜分離症（XLRS）は、レチノスキシン1（RS1）遺伝子の変異によって引き起こされる伴性（X連鎖）劣性遺伝性疾患です。主な特徴として、様々な程度の視力低下、視野欠損、黄斑部網膜分離（foveal schisis）、網膜電図（ERG）におけるb波振幅の低下などが挙げられます。XLRSは主に男性に発症し、通常は小児期早期に診断されます。視覚障害の重症度は患者によって異なり、重症例では網膜剥離や硝子体出血などの合併症を引き起こす可能性があります。現在の臨床的管理は主に経過観察、炭酸脱水酵素阻害薬などの薬物投与、合併症への対症療法にとどまり、根本的な有効治療法は確立されていません。

JWK002注射液について

JWK002注射液は、Genevectorが独自に開発したアデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療製品です。標的指向性血清型のスクリーニングと遺伝子発現エレメントの体系的な最適化設計により、網膜細胞におけるRS1タンパク質の発現を効率的に回復させ、患者の網膜構造および機能を改善します。

四川大学華西病院で実施された先行の医師主導臨床研究（IIT）では、複数の被験者への投与と1年以上の追跡調査が完了しています。その結果、最高矯正視力（BCVA）の大幅な改善、網膜中心部厚（CRT）の顕著な減少、全投与眼における網膜分離腔の完全な消失（閉鎖）、ならびに大半の投与眼における網膜光感度の向上が確認されました。

Genevector 共同創業者 兼 CEO 楊陽（Yang Yang）氏のコメント：

「独自開発したJWK002が登録臨床試験に進んだことを大変嬉しく思っております。これは当社にとって極めて重要なマイルストーンです。現在進行中のIIT臨床研究の追跡結果から、本剤は良好な安全性と忍容性を示し、低用量での有効性が確認されています。患者さんは単回投与のみで補助療法を必要とせず、利便性の大幅な向上が期待されます。今後もチーム一丸となって臨床開発を加速させ、より多くの患者さんに恩恵を届けられるよう努めてまいります。また、四川大学華西病院、眼科の陸芳（Fang Lu）教授チーム、ならびに力強い支援をいただいたGenevectorの株主の皆様に深く感謝申し上げます」

Genevectorについて

Genevectorは、眼科疾患、神経筋疾患、遺伝性代謝疾患などを対象とする革新的なAAV遺伝子治療薬の開発に特化したバイオテクノロジー企業です。現在、自社パイプラインのうち2つのAAV遺伝子治療製品が登録臨床試験（治験）段階に進んでおり、その他の複数パイプラインもIIT臨床研究段階に入っています。

魏于全（Yuquan Wei）院士および楊陽（Yang Yang）研究員の指導のもと、GenevectorはAAV遺伝子治療薬開発、パイロット製造、品質管理を統合した3,000平方メートルの研究開発・製造拠点を構築しました。同社は高度に統合された包括的なAAV遺伝子治療『技術チェーン』を確立し、中国国内トップクラスの遺伝子治療薬研究開発力およびAAV製造技術を有しています。Genevectorが製造したAAV遺伝子治療製品は100名以上の患者を対象とした臨床研究で評価されており、優れた安全性と有効性データが実証されています。

Genevectorのコアマネジメントチームは、中国国内外のトップ製薬企業、研究機関、大学出身者で構成されています。中核となる技術チームはAAVベクター設計、パイロットスケール製造、品質研究、臨床医学における高度な専門知識を有しており、オリジナルな遺伝子治療製品の設計からスケールアップ製造、医学研究、臨床開発に至る全プロセスをカバーしています。

強固な技術プラットフォームを強みに、Genevectorは国内外の優れた産業パートナーと連携し、リソースを統合しながらAAV遺伝子治療薬のアクセシビリティを向上させ、より多くの患者さんに一刻も早く革新的治療を届けることを目指しています。