SineuGene、世界初のALS遺伝子治療薬「SNUG01」の臨床試験について中国国家薬品監督管理局（NMPA）より治験届（IND）のみなし承認を取得

SineuGene（北京神济昌瑞医疗科技有限公司、以下「SineuGene」）は、同社が独自開発したTRIM72を標的とするファースト・イン・クラス（First-in-Class）の遺伝子治療薬「SNUG01」について、2025年8月14日付で中国国家薬品監督管理局（NMPA）より臨床試験の「みなし承認（Implied Approval）」を正式に取得したことを発表しました。予定される適応症は筋萎縮性側索硬化症（ALS、通称「ルー・ゲーリッグ病」）です。SineuGeneの戦略的パートナーであるPackGeneは、この重要な進展に対し心より祝意を表します。

今回のIND承認は、2025年3月の米国食品医薬品局（FDA）による治験許可、および同年6月のFDAによる希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）指定に続く、SNUG01にとって極めて重要なマイルストーンとなります。これにより、SNUG01は米中での国際共同治験（MRCT）の開発段階へと正式に突入しました。

SNUG01は、SineuGeneが保有するAAV技術プラットフォームに基づいて開発されたファースト・イン・クラスの遺伝子治療製品であり、TRIM72を目的遺伝子（GOI）として利用した世界初の遺伝子治療薬です。本標的は、清華大学基礎医学院の賈怡昌（Yichang Jia）教授の研究室が次世代型標的ノックイン技術を用いて構築したALS疾患モデルにおいて発見されました。SNUG01は組換えアデノ随伴ウイルス9型（rAAV9）をベクターとして採用し、髄腔内投与（IT投与）によってヒトTRIM72遺伝子を神経細胞へ精密に送達します。前臨床研究では、TRIM72が膜修復、抗酸化作用およびミトコンドリア機能の回復、ストレス顆粒形成の抑制など複数のメカニズムを介して神経細胞を保護し、ALS患者における運動ニューロンの変性を遅延させることが示されています。これまでに完了したSNUG01の医師主導治験（IIT）では、良好な安全性と忍容性が予備的に確認されたほか、有効性評価項目やバイオマーカーの改善においてもポジティブなシグナルが示されています。

SNUG01の第I/IIa相国際多施設共同臨床試験は、米国マサチューセッツ総合病院ショーン・M・ヒーリー＆AMG ALSセンター所長のメリット・カドコヴィッチ（Merit Cudkowicz）教授が主導します。中国側の治験は、北京大学第三病院の樊東升（Dongsheng Fan）教授のチームが主導し、浙江大学医学院付属第二病院の呉志英（Zhiying Wu）教授のチーム、および福建医科大学付属協和病院の鄒漳鈺（Zhangyu Zou）教授のチームと共同で実施されます。これらの研究施設は国内外の神経変性疾患臨床研究分野における権威ある機関であり、ALS臨床試験に関する豊富な実績を有しています。本臨床試験では統一された国際基準および評価体系を採用し、米中の被験者集団におけるSNUG01の安全性、忍容性、および初期有効性を体系的に評価します。

PackGeneは本プロジェクトにおいてAAVベクターサービスの提供を担当しており、プラスミドおよびAAVのプロセス開発・最適化、GMP製造、分析法開発・バリデーション、品質特性解析、製品出荷試験、安定性試験、さらには包括的なCMC申請資料の作成を網羅して支援し、SineuGeneのSNUG01遺伝子治療製品の商業化プロセスの加速に貢献できたことを光栄に思います。PackGeneは今後も遺伝子治療分野における専門性を深化させ、革新的医薬品開発のためのワンストップCMCソリューションを提供し、より多くの高品質なプロジェクトの推進を支援してまいります。

エキスパートコメント：オリジナル革新薬の国際的な臨床トランスレーションを推進

マサチューセッツ総合病院 ショーン・M・ヒーリー＆AMG ALSセンター所長 メリット・カドコヴィッチ（Merit Cudkowicz）教授：
「米中双方でのIND承認は、世界中のALS患者さんに変革をもたらし得る治療法を開発するという戦略を加速させ、その妥当性を裏付けるものです。本研究において連携できることを大変嬉しく思っており、SNUG01がALS患者さんに与える潜在的な影響を評価できることを楽しみにしています」

中国側治験責任医師 北京大学第三病院 樊東升（Dongsheng Fan）教授：
「先行するIIT研究で観察されたポジティブなシグナルに基づき、私たちはSNUG01の臨床的可能性に高い確信を持っています。今後は米中の多施設共同研究を通じて、成人ALS患者におけるSNUG01の安全性と有効性を体系的に評価していきます。一刻も早くSNUG01の臨床的価値を検証し、世界中のALS患者さんにより優れた治療選択肢を提供できることを期待しています」

経営陣コメント：SNUG01のグローバル登録臨床試験を加速し、世界の患者に貢献

SineuGene創業者 清華大学基礎医学院副院長 賈怡昌（Yichang Jia）教授：
「TRIM72標的の発見は、清華大学の研究チームによる10年以上にわたる基礎研究の結晶です。その臨床応用の円滑な進展は、主要な疾患課題の克服に向けた中国発のオリジナル科学研究の潜在力と責任を示すものです。SNUG01がALSの世界的な治療パラダイムを変革することを期待しています」

SineuGene共同創業者 兼 CEO 彭林（Lin Peng）博士：
「今回のNMPAによる治験届のみなし承認は、当社の発展およびSNUG01の臨床開発における極めて重要なマイルストーンです。継続的なご支援をいただいている既存および新規の投資家の皆様、治験責任医師の皆様、そしてパートナー企業の皆様に心より感謝申し上げます。今後も世界トップクラスの医療資源を統合し、国際多施設共同治験を迅速に推進して、このファースト・イン・クラスの革新薬の安全性と臨床的価値を効率的に検証し、中国発のイノベーションが一刻も早く世界中の患者さんに届くよう尽力してまいります」

SineuGeneは今後もSNUG01のグローバルな臨床開発を積極的に推進し、世界各国での臨床開発および薬事承認申請を加速させることで、ALSをはじめとする神経変性疾患に苦しむ患者さんに新たな治療選択肢を提供することに注力していきます。

筋萎縮性側索硬化症（ALS）について

筋萎縮性側索硬化症（ALS）は、上位および下位の運動ニューロンの双方が障害される進行性の致死性神経変性疾患です。患者は進行性の筋力低下と筋萎縮を呈し、最終的には嚥下機能や呼吸機能にも影響が及びます。成人の運動ニューロン疾患の中で最も発症頻度が高いものの一つであり、生存期間の中央値はわずか3〜5年で、現在世界中に存在する治療法は疾患の進行をわずかに遅らせるにとどまります。SNUG01は、特定の遺伝子変異型ALSのみを標的とする治療法とは異なり、多次元的な神経保護メカニズムを通じてALS患者の運動ニューロンの変性を遅延させるため、より幅広いALS患者層をカバーすることが期待されています。特に、全ALS症例の約90%を占めながら有効な治療選択肢が存在しない「孤発性ALS（sALS）」患者に対する潜在的な解決策となることが期待されています。

SineuGeneについて

2021年末に設立されたSineuGene（北京神济昌瑞医疗科技有限公司）は、神経系疾患の遺伝子治療に特化した臨床開発段階のバイオ医薬品企業です。同社の主力パイプラインは、清華大学医学院の賈怡昌教授の研究室が10年以上にわたり蓄積してきた神経科学の基礎研究成果に由来しています。同社は、ショウジョウバエ、マウス、巴馬（バーマ）ミニブタなどを用いた独自の遺伝子ノックイン動物疾患モデルプラットフォームを構築し、疾患特性を最大限に再現することで高信頼性の革新的創薬標的を同定しています。また、中枢神経系（CNS）向けのAAVスクリーニングプラットフォームを確立し、AAV受容体タンパク質の立体構造予測と組み合わせることで、高い標的指向性、優れた中枢送達効率、低免疫原性を備えた新規AAV血清型の開発を行っています。さらに、AIを活用した標的スクリーニング、配列設計・最適化、核酸合成、化学修飾、送達技術開発を網羅する中枢神経系低分子核酸医薬の研究開発プラットフォームも構築しています。

AAVを介した遺伝子発現技術および低分子核酸を介した遺伝子発現制御技術を基盤として、SineuGeneは筋萎縮性側索硬化症（ALS）、多系統萎縮症（MSA）、パーキンソン病（PD）、脳卒中、アルツハイマー病（AD）、脊髄小脳失調症3型（SCA3）などの神経疾患を克服するための多様な製品パイプラインを確立しています。2025年には、同社のALS向けファーストパイプラインである「SNUG01」が米国FDAおよび中国NMPAより相次いで治験届の承認（みなし承認を含む）を取得し、米中での国際共同臨床試験を積極的に推進しています。これに先立ち、SNUG01は北京大学第三病院、浙江大学医学院付属第二病院、福建医科大学付属協和病院において、多施設共同医師主導臨床研究（IIT）を並行して進めてきました。

2021年末の設立以来、SineuGeneはその独自性の高い技術プラットフォームと研究開発能力により資本市場から高い評価を受け続けており、研究開発のマイルストーン達成と連動して順調に資金調達を進めています。これまで、北京中関村生命科学園創新投資基金からの単独出資によるシードラウンド、上海鳳倉創新基金が追加出資したシード＋ラウンド、啓明創投（Qiming Venture Partners）と上海鳳倉創新基金が共同リードし杭州沢銘および水木清華校友シード基金が参画したエンジェルラウンドを完了しました。2024年には、中関村資本が主導し、中博聚力、伝化資本、三美投資が参画したPre-Aラウンドにおいて、約1億元（人民元）の資金調達を達成しました。

調達した資金は、引き続き技術プラットフォームの構築、関連パイプラインの前臨床研究、およびSNUG01のグローバル臨床試験の推進に充当されます。同社はすべての投資機関の信頼と支援に心より感謝の意を表すとともに、今後も資本力を活用して革新的治療法の世界的なトランスレーションを加速させていきます。