AbelZeta、難治性ループスを対象とする二重標的CAR-T療法でEMA PRIME指定を取得

2026年7月20日

AbelZeta Pharmaは、欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会（CHMP）が、難治性全身性エリテマトーデス（SLE）およびループス腎炎を伴うSLEを対象とする自家二重特異性CAR-T細胞療法「C-CAR168」に対し、PRIority MEdicines（PRIME）指定を付与したと発表しました。

今回の指定は、ループス適応においてCAR-T細胞療法がEMAからこの水準の規制上の認定を受ける初期の事例の一つとなります。C-CAR168は、同じ患者集団を対象として、2025年5月に米国食品医薬品局（FDA）から再生医療先端療法（RMAT）指定も受けています。

PRIME指定は、重大なアンメット・メディカル・ニーズに応える可能性のある医薬品を支援することを目的としています。この制度では、EMAからより早期かつ頻繁に科学的助言を受けられるほか、将来の販売承認申請における迅速審査を支援する可能性があります。FDAのRMAT指定とは異なり、PRIMEにはローリングレビューは含まれませんが、臨床開発やピボタル試験の戦略について、より早い段階から規制当局と方針をすり合わせるのに役立ちます。

C-CAR168は、自己免疫疾患における病原性B細胞および形質細胞の生物学に関連する2つのマーカー、CD20とBCMAの両方を標的とするよう設計されています。CD20を標的とすることで自己反応性B細胞を除去し、さらにBCMAを標的とすることで、CD20を発現せず、B細胞のみを除去した後も病原性自己抗体を産生し続ける可能性のある抗体産生形質細胞にも作用することを目指しています。

この二重標的設計は、リツキシマブやCD19標的CAR-T構築体など、単一標的によるB細胞除去療法の主要な限界に対処することを意図しています。難治性ループスでは、CD20陽性またはCD19陽性のB細胞集団を除去した後も、残存する形質細胞が疾患活動性を維持する可能性があります。

PRIME指定およびRMAT指定の臨床的根拠は、難治性自己免疫疾患患者を対象にC-CAR168を評価している、現在進行中の第1相医師主導試験（NCT06249438）に基づいています。同試験には、SLEおよびループス腎炎、視神経脊髄炎スペクトラム障害、進行型多発性硬化症、炎症性ミオパチーの患者が含まれています。

2025年9月10日をデータカットオフとし、同年10月のACR Convergenceで発表されたデータでは、16人の患者が治療を受け、そのうち11人がSLE患者でした。この11人のうち、9人は増殖性ループス腎炎を有していました。追跡期間の中央値は177日でした。

評価可能なループス腎炎患者9人では、併用する標準的な基礎免疫抑制療法なしで、腎反応率は77.8％と報告されました。また、本療法は良好な安全性プロファイルを示したとされています。

今回の指定は、がん領域を越えて重症自己免疫疾患へ二重標的CAR-T療法を応用するという、AbelZetaのより広範な戦略を後押しするものです。同社はループスに加え、進行型多発性硬化症を含むその他の免疫介在性疾患でも本プラットフォームの開発を進めています。

今後の主な課題は、進行中の第1相試験における長期追跡データの収集と、PRIMEの枠組みに基づくEMAとの規制協議です。AbelZetaは、欧州または米国でのピボタル試験の開始時期について、まだ明らかにしていません。