オーパス・ジェネティクス社、AAV8遺伝子療法「OPGx-LCA5」の第3相治験において患者登録を完了

2026年8月3日 —

オーパス・ジェネティクス（Opus Genetics）社は、LCA5関連遺伝性網膜疾患を対象とした治験用AAV8遺伝子療法「OPGx-LCA5」を評価する承認申請用（レジストレーショナル）第3相臨床試験において、最後の患者の登録が完了したことを発表しました。

患者登録の完了は本プログラムにおける重大な開発マイルストーンであり、本プログラムは2026年5月に米食品医薬品局（FDA）の「希少疾患エビデンス原則（RDEP）」プログラムに採択されています。この第3相試験は、生物学的製剤承認申請（BLA）の提出を支援するため、FDAと共同で設計されました。

OPGx-LCA5は、LCA5遺伝子の両アレル（双方向）変異によって引き起こされるレーバー先天性黒内障（LCA）の一種を治療するよう設計されています。LCA5遺伝子は、網膜機能にとって重要なタンパク質であるレバーシリン（lebercilin）を符号化（エンコード）します。LCA5関連遺伝性網膜疾患は、深刻な視力障害に至る可能性がある早期発症型の重篤な遺伝性網膜ジストロフィーです。

本療法は、アデノ随伴ウイルス8型（AAV8）ベクターを用いて、1回限りの網膜下投与により機能的なLCA5遺伝子を網膜外層へ導入します。オーパス・ジェネティクス社は、LCA5関連遺伝性網膜疾患患者に対する初の承認治療薬となり得る存在として本療法の開発を進めています。

承認申請用第3相試験では、遺伝学的に疾患が確認された患者を対象に、OPGx-LCA5の安全性および有効性を評価します。FDAとのRDEPに基づく協議に沿い、本試験には、患者自身が対照（コントロール）となる6分間の事前観察期間（ランイン・ピリオド）を含む、超希少疾患に適したエビデンス創出アプローチが導入されています。

治験参加者は現在、この事前観察期間を消化中です。オーパス・ジェネティクス社は、2026年第4四半期に投与を開始し、2027年末までに6か月時点のトップライン有効性データを発表する見込みです。

同社は、6か月時点の有効性データに基づいてBLAを提出できる可能性があり、FDAによる審査中に12か月時点の持続性データを提供する予定であると述べています。この規制戦略は、RDEPフレームワークを通じた本プログラムとFDAとの連携を反映したものです。

OPGx-LCA5は、FDAから希少小児疾患（RPD）指定、希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）指定、および再生医療先進療法（RMAT）指定を受けています。また、オーパス・ジェネティクス社は、本療法が承認された場合、希少小児疾患優先審査バウチャー（PRV）の対象となる可能性があると引き続き見込んでいます。

患者登録の完了により、OPGx-LCA5は重要な投与およびデータ公表の段階へと前進します。成功すれば、本プログラムは、承認された治療選択肢が存在しない超希少遺伝性網膜疾患に対するAAV基盤の網膜遺伝子療法にとって重要な一歩となる可能性があります。