ロケット社、ダノン病を対象としたAAV9遺伝子療法「RP-A501」の早期安全性に関する最新情報を発表

2026年8月3日 —

ロケット・ファーマシューティカルズ（Rocket Pharmaceuticals）社は、ダノン病を対象とした治験用AAV9遺伝子療法「RP-A501」のグローバル主試験（ピボタル）第2相臨床試験において、改訂プロトコルに基づき投与を受けた初期3名の患者に関する良好な早期臨床安全性データを発表しました。

患者には、再校正された3.8×10¹³ GC/kgの用量でRP-A501が投与され、リツキシマブ、シロリムス、およびステロイドからなる洗練された免疫調節療法が併用されました。投与は順次実施され、各点滴の間には少なくとも4週間の期間が設けられました。

同社によると、改訂プロトコル下で投与を受けた初期3名の患者において、現在までのところRP-A501の優れた耐容性が確認されています。血栓性マイクロアンギオパチー（TMA）、毛細血管漏出症候群、その他の重大な懸念とされる安全性問題は観察されていません。

ロケット社は米食品医薬品局（FDA）と積極的な協議を行っており、追加の患者への投与およびピボタル第2相試験の完了に向けた開発経路についての擦り合わせを進めています。同社は、2026年後半に規制アプローチに関する最新情報を発表する予定です。

このピボタル第2相試験は、ダノン病患者12名を対象にRP-A501を評価する単群試験として設計されています。ロケット社は予定通り、2026年後半にダノン病プログラムの包括的な進捗情報を発表する見通しです。

RP-A501は、機能的なヒトLAMP2B遺伝子を搭載した組換えアデノ随伴ウイルス血清型9（AAV9）カプシドで構成されています。本療法は単回の静脉内点滴により投与され、機能的なLAMP2B遺伝子を心筋細胞へ送達するよう設計されています。

ダノン病は、LAMP2遺伝子の変異によって引き起こされる稀なX染色体連鎖のライソゾーム関連遺伝疾患です。LAMP2はオートファジー（自食作用）に関与しており、主に心臓、骨格筋、および脳組織で発現しています。LAMP2機能の欠損は、特に心筋におけるオートファゴソームやグリコーゲンの蓄積を引き起こします。

本疾患は重篤な臨床経過をたどり、進行性の心筋症および心不全へと至る可能性があります。男性患者において、ダノン病は思春期または成人早期における死に頻繁に関連しています。現在、心臓移植が唯一の根治的治療選択肢となっていますが、重大な合併症を伴い、根本的な治癒をもたらすものではありません。

ロケット社は、第1相試験で観察された治療効果の可能性を維持しつつ、ベネフィット・リスク・プロファイルを最適化するために、再校正した第2相用量を選択したと述べています。この調整は、現在の製剤に含まれる完全カプシド（フルカプシド）の割合が高まったことを考慮したものであり、専門家およびFDAとの協議の上で策定されました。

RP-A501は、FDAから再生医療先進療法（RMAT）、ファスト・トラック、希少小児疾患、および希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の指定を受けているほか、欧州連合（EU）からも先進医療医薬品（ATMP）およびPRIMEの指定を受けています。今回の早期安全性データの更新は、ロケット社が規制当局と協力してピボタル試験完了への道を明確にしていく上で、重要な一歩となります。