Ocugen、バハマのLARTAより暫定承認と優先指定を取得：AAV遺伝子治療薬「OCU400」の臨床応用へ向けた重要な一歩

ペンシルベニア州マルバーン、2026年9月25日（GLOBE NEWSWIRE）――失明疾患に対する遺伝子治療を先導するバイオテクノロジー企業であるOcugen, Inc.（NASDAQ：OCGN、以下「Ocugen」）は本日、網膜色素変性症（RP）治療薬「OCU400」について、バハマ国における長寿・再生医療プログラムの審査・承認を担当する規制機関であるLARTA委員会より、暫定承認および優先指定を取得したと発表しました。Ocugenは早期アクセスプログラム（EAP）を通じてOCU400を供給し、LARTAによる正式な全面承認後90日以内に最初のRP患者への投与を開始することを目指しています。

Ocugenの会長兼最高経営責任者（CEO）兼共同創業者であるシャンカール・ムスヌリ博士は次のように述べています。「今回のパートナーシップは、Ocugenにとって重要なマイルストーンであり、網膜色素変性症に苦しむ患者の皆様に、バハマを通じて世界中からOCU400へのアクセスを提供するユニークな機会を創出するものです。この画期的な協力は、当社の差別化されたAAV遺伝子治療プラットフォームの潜在力を示すものであり、重篤な網膜疾患患者に対する革新的な1回限りの治療法の普及に向けたエキサイティングな一歩となります。」

LARTA優先指定

LARTA優先指定は、あるプログラムの科学的・臨床的将来性、および満たされていない重大な医療ニーズに対処するポテンシャルを称えるものです。LARTAの暫定承認と同時に付与されることにより、当該プログラムは規制当局との緊密な協議や迅速な調整を行う構造化されたパスウェイに組み込まれ、正式な全面承認、運用の準備完了、および責任ある患者への薬剤アクセスに向けて推進されます。

OCU400（AAV-hNR2E3）について

OCU400は、アデノ関連ウイルス（AAV5）ベクターをベースにした修飾遺伝子治療薬候補であり、現在第III相臨床試験段階にあります。早期から後期、小児から成人まで幅広い網膜色素変性症（RP）の適応症をターゲットとしており、100以上の遺伝子変異に起因する疾患の治療を目的としています。本療法は、AAVベクターを介して核内受容体遺伝子「NR2E3」を網膜に送達することで、光受容体の発達と維持、代謝、光変換、炎症、細胞生存など、網膜内の多様な生理機能を調節します。RP患者の網膜細胞では遺伝子ネットワークが機能不全に陥っていますが、OCU400はこのネットワークをリセットし、健康な細胞恒常性を再確立するように設計されています。これまでに、米国食品医薬品局（FDA）から再生医療先端治療（RMAT）およびオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）指定（ODD）を、欧州医薬品庁（EMA）からオーファンドラッグ製品指定（OMPD）を受けています。

Ocugen, Inc.について

Ocugen, Inc.は、失明疾患に対する遺伝子治療の開発に取り組む先駆的なバイオテクノロジー企業です。同社の画期的な修飾遺伝子治療プラットフォームは、「遺伝子非依存的（gene-agnostic）」なアプローチを通じて、多数の患者集団における満たされていない重大な医療ニーズに対応するポテンシャルを秘めています。単一の遺伝子変異を標的とする従来の遺伝子治療や遺伝子編集技術とは異なり、Ocugenの修飾遺伝子治療は、複数の遺伝子ネットワーク全体のバランスを回復させることで、根本的な疾患の生物学的メカニズムに対処するように設計されています。現在、網膜色素変性症、シュタルガルド病、および加齢黄斑変性の進行した形態である地図状萎縮など、世界中の何百万人もの人々に影響を与えている遺伝性網膜疾患やその他の失明原因に対するパイプラインの開発を進めています。詳細は www.ocugen.com をご覧いただくか。