GenAns Biotech、網膜色素変性症を対象とする「GA001」の第II相臨床試験移行について米国FDAより治験許可を取得

GenAns Biotech Co., Ltd.（以下「GenAns Biotech」）は先日、研究開発における重大なマイルストーンを達成しました。同社が独自に開発した網膜色素変性症（RP）治療用の遺伝子治療薬「GA001注射液」は、先行する臨床試験において良好な安全性が確認されていました。そしてこの度、米国食品医薬品局（FDA）による審査を経て正式に治験許可を取得し、その有効性と安全性を評価する第II相臨床試験への移行が承認されました。戦略的パートナーであるPackGene Biotech（派格生物）は、この記念すべき成果に対し心より祝意を表します。

GA001の臨床試験申請に対するFDAからの承認は、GenAns Biotechのグローバルな創薬展開における重要な一歩となります。これは眼科領域および主要な脳疾患に対する遺伝子治療における同社の先進的地位をさらに強固にするだけでなく、世界中の網膜色素変性症による失明患者に新たな治療の希望をもたらすものです。PackGene Biotechは、高品質なCMC（製造・品質管理）サービスの提供を通じてGenAns Biotechの遺伝子治療プログラムの臨床開発を支援できたことを大変光栄に思います。PackGene Biotechは今後も「遺伝子治療を手頃な価格で、より身近なものにする（making gene therapy affordable and accessible to the public）」というミッションを掲げ、ベクター製造プロセスおよび技術開発における専門性を一層深め、より多くの高品質なプロジェクトの推進を支援してまいります。

GA001注射液について

GA001注射液は、GenAns Biotechが視覚障害・失明患者向けに独自開発した革新的な遺伝子治療薬です。その中核技術は、同社チームによって発見された高感度な新規光受容タンパク質（感光性タンパク質）にあります。本薬剤はアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを用い、この新規光受容タンパク質をコードする遺伝子を網膜神経節細胞に送達することで、それらの細胞に光感受性を回復させ、最終的に患者の視覚再生を促します。

先行する医師主導治験（IIT）の進捗

北京天壇病院において実施されたGA001注射液の医師主導臨床試験（IIT）では、2024年1月に第1例目となる被験者の登録および投与が完了しました。現在までに得られている中間結果は以下の通りです：

• すべての患者において様々な程度の視力改善が認められ、一部の患者では文字や図形の認識が可能となるなど、日常生活動作（ADL）および自立生活能力の大幅な向上が確認されました。
• 薬剤に関連する重篤な有害事象（SAE）は認められず、GA001の良好な安全性プロファイルと顕著な治療可能性が予備的に確認されました。

GenAns Biotechについて

GenAns Biotechは、北京脳科学・類脳研究センター（CIBR）所長である羅敏敏（Minmin Luo）教授によって設立されました。同社は中枢神経系（CNS）疾患および眼科疾患に対する革新的な遺伝子治療ソリューションの開発に注力しています。研究開発パイプラインは、網膜色素変性症、てんかん、難治性疼痛、うつ病、神経変性疾患、悪性脳腫瘍など多岐にわたり、神経機能の持続的な回復を促し、難治性の中枢神経・眼科疾患に苦しむ患者に有効な治療選択肢を提供することを目指しています。

GenAns Biotechは今後もオリジナルなイノベーションの理念を堅持し、コア競争力を継続的に高め、脳科学および眼科遺伝子治療におけるグローバルリーダーを目指してまいります。そして、生命科学の革新を人々の健康への具体的な改善へと結びつけ、すべての生命により良い現在と未来を届けることに尽力していきます。