Zhongmou Therapeutics、進行期網膜色素変性症を対象とする遺伝子治療の臨床試験を開始

Zhongmou Therapeutics（中眸医療）は、首都医科大学附属北京同仁病院の倫理委員会より承認番号「TREC2024-KY005」として倫理承認を取得し、中国国家衛生健康委員会への公式な届出（ファイリング）を完了しました。

Zhongmou Therapeuticsは、首都医科大学附属北京同仁病院において、進行期の網膜色素変性症（RP）を対象とする遺伝子治療の医師主導臨床研究（IIT）を実施する予定です。本研究では、網膜色素変性症患者に対し「ZM-02」を単回硝子体内投与し、その安全性、忍容性、および予備的な有効性を評価します。北京同仁病院の魏文斌（Wenbin Wei）教授および盧来春（Laichun Lu）教授が治験責任医師（PI）を務めます。PackGene Biotech（派格生物）は、本プロジェクトにおいてGMPグレードのプラスミドおよびAAV受託製造サービスを提供できることを大変光栄に思います。

Zhongmou Therapeutics創設者である沈吟（Yin Shen）教授は次のように述べています。
「ZM-02の臨床研究が首都医科大学附属北京同仁病院で実施される運びとなったことを大変嬉しく思っております。Zhongmouの目標は、RP患者さんの視覚認知機能の回復を助け、QOL（生活の質）を向上させることです。このビジョンの実現に向けてZhongmouと手を携えてくださったすべてのパートナーおよび関係者の皆様に感謝するとともに、ZM-02プロジェクトにおける緊密な連携と強力なサポートを提供してくださったPackGene Biotechに心より感謝申し上げます。PackGene Biotechの専門性の高さは誰もが認めるところであり、プロジェクトに関するコミュニケーションから製造プロセス全体に至るまで極めて円滑に進めることができました。今後も共同研究とイノベーションを継続し、視覚障害に苦しむ患者さんに光と希望を届けていけることを期待しております」

PackGene Biotechは、ZM-02プロジェクトの円滑な進展を心より祈念するとともに、患者さんに視力回復の兆しをもたらすことを切に願っております。PackGene Biotechは今後も、ベクター製造プロセスおよび技術開発を一層深化させ、革新的医薬品開発に向けたワンストップCMCソリューションを提供することで、遺伝子治療薬の実用化を推進し、科学研究成果のトランスレーション（臨床応用）を支援してまいります。

ZM-02の治療アプローチについて

網膜色素変性症（RP）は、多様な遺伝子変異に起因して網膜の光受容細胞（視細胞）が変性・死滅する複雑な遺伝性眼疾患です。これにより網膜の光感受機能が徐々に低下し、最終的には失明に至ります。

光遺伝学（オプトジェネティクス）に基づく遺伝子治療は、網膜の下流細胞に光感受性タンパク質（感光性タンパク質）を発現させることで網膜の光受容機能を回復させる最先端技術です。ZM-02は、このオプトジェネティクス技術を基盤として開発された新規網膜遺伝子治療薬です。

ZM-02を単回眼内投与（硝子体内投与）することで、光受容細胞の下流に残存する網膜細胞へ光感受性タンパク質をコードする遺伝子断片を送達し、本来は光感受性を持たない網膜細胞に光感受機能を獲得させます。同時に、網膜内の残存する視覚神経回路を活用することで視覚機能を回復させます。本治療法は網膜色素変性症の特定の遺伝子変異タイプに限定されないため、広範な適用が可能な遺伝子治療技術となります。

Zhongmou Therapeuticsについて

2019年に設立されたZhongmou Therapeutics（中眸医療）は、網膜遺伝子治療における先端技術を有する革新的創薬企業です。同社は、様々な網膜疾患に対する遺伝子治療薬の設計・検証・最適化・開発に関する体系的技術、AAVウイルスベクターの標的指向性（ターゲティング）最適化技術、ならびに世界トップレベルの反復型オプトジェネティクス技術を包括する統合プラットフォームを確立しています。

眼科疾患の遺伝子治療技術において沈吟教授の研究チームが20年以上にわたり積み重ねてきた探索と成果に基づき、Zhongmou Therapeuticsは実験室レベルの研究を臨床応用へと移行することに成功しました。同社は「単一遺伝子の修復」から「網膜機能の回復」へと技術を進化させ、臨床における患者ニーズを中心とした製品パイプラインを構築しています。今回の研究で用いられるZM-02は、PackGene BiotechのGMP条件下で製造されたものです。適応症は進行期網膜色素変性症を対象としており、今後は視覚機能に重大な影響を与える他の眼科領域の希少疾患や、進行期ドライ型加齢黄斑変性（地図状萎縮型AMD）などの一般的な疾患へと拡大される予定です。