4DMT、滲出型加齢黄斑変性症（wet AMD）向けAAV遺伝子治療薬「4D-150」の2年間のデータを報告

2026年7月19日

4D Molecular Therapeuticsは、滲出型加齢黄斑変性症（wet AMD）患者を対象に、開発中のAAVベース網膜遺伝子治療薬「4D-150」を評価するPRISM第2b相臨床試験について、2年間のデータを報告しました。

このデータは、米国網膜専門医協会（ASRS）第44回年次学術集会で、Tennessee RetinaのCarl Awh医師（FASRS）によって発表されました。第2b相試験には、4D-150を単回硝子体内投与する2つの用量群で、計45人の患者が登録されました。現在進行中の4FRONT第3相臨床試験には、$3E10$ vg/眼の用量が選択されています。

4D-150は、網膜内で抗VEGF生物製剤を複数年、将来的には生涯にわたって持続的に供給することを目指す、単回投与型の硝子体内AAV遺伝子治療薬です。wet AMDおよび糖尿病黄斑浮腫を対象に開発されています。

2年間の追跡期間を通じて、患者では最良矯正視力が一貫して維持され、中心窩下網膜厚も良好にコントロールされました。これは、AAVを用いた単回投与後も、長期的な疾患コントロールが得られる可能性を示しています。

全患者集団では治療負担が78％減少し、患者1人あたりの追加注射回数は平均2.7回でした。これは、承認用法に基づきアフリベルセプト2mgを8週ごとに投与した場合に予測される12.0回と比較した結果です。

登録前6か月以内に診断された「新規診断患者」サブグループでは、治療負担が87％減少し、患者1人あたりの追加注射回数は平均1.6回でした。

第1相／第2a相試験と第2b相試験を合わせた計71人の安全性データでは、最初の28週間以内に2.8％の患者で軽度の眼内炎症が認められました。この期間を超えて新たな症例は報告されていません。

現時点まで、試験対象集団全体で低眼圧、眼内炎、血管炎、閉塞性または非閉塞性網膜血管炎、脈絡膜滲出液の症例は確認されていません。

wet AMDは依然として視力低下の主な原因であり、多くの患者で視力を維持するために抗VEGF薬の頻繁な注射が必要です。4DMTのデータは、4D-150が視力および解剖学的評価結果を維持しながら注射負担を軽減する、持続性のあるAAV介在型アプローチとなる可能性を示唆しています。

現在進行中の4FRONT第3相プログラムは、より大規模なピボタル試験で4D-150がこれらの結果を再現できるか、また規制当局による審査に向けた道筋を支えられるかを判断するうえで重要となります。