Greenland Mines、クロトー（Klotho）遺伝子治療技術に関するカナダ特許を取得

2026年7月28日 —

Greenland Minesは、カナダ革新・科学経済開発省（ISED）より、「認知および記憶のための医薬品としての哺乳類クロトーの分泌型スプライシング変異体」と題するカナダ特許第3,005,398号（CA3,005,398）が特許査定されたことを発表しました。

本特許は、バルセロナ自治大学（Universitat Autònoma de Barcelona）およびその共同研究機関の研究者から、世界規模での商業化に向けて独占的ライセンスを取得した技術を対象としています。本技術は、分泌型クロトー（s-KL）として知られるRNAスプライス変異体タンパク質を符号化（エンコード）する核酸配列に基づく、ヒト遺伝子治療での使用を保護するものです。

同社によりますと、交付された特許には、s-KL、遺伝子導入（デリバリー）方法、同遺伝子からのタンパク質合成、ならびに複数の神経変性疾患および神経疾患におけるs-KLベースの遺伝子治療の潜在的用途を網羅する、計42件の承認請求項（クレーム）が含まれています。

クロトーは加齢生物学に関連するタンパク質であり、認知機能、代謝、腎機能、および神経保護における役割について研究が進められてきました。Greenland Minesは、自社のクロトーベースの治療プログラムが、脳、心臓、腎臓、その他の臓器におけるクロトータンパク質レベルを正常な組織濃度へと回復させるよう設計されていると説明しています。

同社は、加齢に伴うエピジェネティックな変化により、時間の経過とともにクロトーの発現が低下し、加齢に関連する生物学的プロセスに影響を及ぼす可能性があるとしています。同社の治療戦略は、加齢に伴う機能障害に関連する疾患の予防または治療へのアプローチとして、組織内のクロトーレベルを上昇させることを目的としています。

今回のカナダ特許は、分泌型クロトーを活用したGreenland Minesの開発品候補「KLTO-101」を明確に支援するものです。同社によると、本特許はアルツハイマー病、パーキンソン病、ハンチントン病、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、レビー小体型認知症、多発性硬化症、共済運動失調性毛細血管拡張症、脳卒中後認知症、外傷性脳損傷関連認知症、老年期認知症、および頭部外傷を含む、多岐にわたる適応症領域において権利保護を提供するとしています。

今回の発表ではKLTO-101の具体的な投与ベクター（担体）について明記されていませんが、神経疾患や全身性疾患において生体内（in vivo）での持続的な導入が一般的に模索されているアデノ随伴ウイルス（AAV）および遺伝子治療薬の領域全般において、クロトー遺伝子治療プログラムは重要な意味を持つ可能性があります。今後の開発における主な課題としては、ベクターの選定、組織指向性、投与量、発現の持続性、および安全性などが挙げられます。

Greenland Minesは、今回のカナダ特許取得により、米国、中国、欧州などの主要市場で既に取得済みの特許に加え、KLTO-101における世界的な知的財産（IP）ポートフォリオがさらに強化されたと述べています。

同社は、2026年8月にKLTO-101のプロセス開発および製造を開始する計画です。また、ALS、多発性硬化症、その他の神経筋疾患を対象とした別のクロトーベースのプログラムである「KLTO-202」については、GMP製造段階へ進展したことも明らかにしています。

同社は、2026年末までに米国食品医薬品局（FDA）およびその他の規制当局との協議を開始する見込みです。今後のプログラムの進展に伴い、投与戦略、AAV応用の可能性、組織特異的発現、線量設定、安全性プロファイル、ならびに神経変性疾患および神経筋疾患におけるクロトー調節の臨床的検証が重要な検証ポイントとなります。