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AAV遺伝子治療の新たな進展:Opus GeneticsのRDH12-LCA治療候補、FDAのIND申請クリアランスを取得
Oct 23 2026 -
Biogenなどの支援を受け、Estuaryが9,300万ドルを調達 AAVを用いた腎疾患遺伝子治療薬の開発を加速
Oct 21 2026 -
Epicrispr、EPI-321によるFSHD治療の6カ月臨床データを発表:AAV遺伝子発現調節療法で除脂肪筋肉量と筋力の改善を確認
Oct 16 2026 -
SensorionのAAV遺伝子治療候補SENS-601、GJB2関連難聴を対象とするフランスでの第I/II相臨床試験開始承認を取得
Oct 13 2026 -
GenezenとInterAct Therapeutics、AAV8遺伝子治療薬IAT-S2の開発推進に向け、戦略的製造提携を締結
Oct 12 2026 -
Ocugen、バハマのLARTAより暫定承認と優先指定を取得:AAV遺伝子治療薬「OCU400」の臨床応用へ向けた重要な一歩
Sep 28 2026 -
Mahzi Therapeutics、ピット・ホプキンス症候群向けAAV9遺伝子治療薬「MZ-1866」が米FDAより希少小児疾患指定を取得
Sep 15 2026 -
uniQure、ハンチントン病に対するAAV遺伝子治療薬「AMT-130」の承認申請を米FDAに提出――同疾患初となる根本治療薬の承認を目指す
Sep 15 2026 -
成人の神経発達症モデルマウスにおいて、AAV介在性Meis2遺伝子治療がPVニューロンの可塑性を回復
Aug 14 2026