Industry News
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Apertura Gene Therapy、ARPA-H THRIVEプログラム資金獲得コンソーシアムへの参画を発表 — 小児の希少CNS疾患向け遺伝子編集治療の開発を推進
Jul 24 2026 -
米FDA、マサチューセッツ大学チャン医学大学院のGM2ガングリオシドーシスに対する第2世代AAV遺伝子治療の治験申請を承認
Jul 24 2026 -
Affinia社、BAG3関連拡張型心筋症治療薬「AFTX-201」において米国FDAの希少生薬（オーファンドラッグ）指定を取得
Jul 24 2026 -
業界、ゲノム編集療法におけるNGS安全性評価に関するFDAガイダンス草案を支持する一方、さらなる明確化を要請
Jul 22 2026 -
4DMT、滲出型加齢黄斑変性症（wet AMD）向けAAV遺伝子治療薬「4D-150」の2年間のデータを報告
Jul 22 2026 -
AbelZeta、難治性ループスを対象とする二重標的CAR-T療法でEMA PRIME指定を取得
Jul 22 2026 -
EpiCure、SLC6A1関連疾患に対するAAV遺伝子治療の開発を前進させるため、NIHから150万ドルの助成金を獲得
Jul 22 2026 -
Reyon PharmaceuticalとElisigen、ASRSで「NG101」の中用量コホートにおいて優れた臨床データを共同発表…競合他社を凌駕する低用量・高薬効および商業的実用性を立証
Jul 21 2026 -
ジェネソン、神経筋疾患および代謝性疾患におけるAAVベクターの革新と臨床の進捗を強調
Jul 20 2026